Рубрика: Современные исследования, разработка лечения

  • Новости по КПМД на 26.11.2022

    Новости по КПМД на 26.11.2022

    Краткий обзор новостей по конечностно-поясным мышечным дистрофиям. Быстро прошлась по сайтам о КПМД. Вот, что появилось. Общие новости КПМД Р1 / 2А Новое исследование на clinicaltrials (NCT05618080): Trial Readiness and Endpoint Assessment in LGMD R1 (GRASP-01-003) — Готовность к клиническим исследованиям и оценка конечных точек при КПМД Р1. Добавила это исследование на страницу с общим […]

  • Генотаргет: доклад по КПМД Р1/2A и Р9/2i

    Генотаргет: доклад по КПМД Р1/2A и Р9/2i

    На ютуб-канале СГЗМУ им. Мечникова размещён доклад гендиректора Генотаргета И.А. Яковлева о подходах к генной терапии конечностно-поясных мышечных дистрофий Р1/2A (кальпаин-3, CAPN3) и Р9/2i (фукутин-связанный белок, FKRP). Очень интересно, обязательно посмотрите. В докладе говорится, что Генотаргет сейчас на этапе проверки концепции по потенциальным терапиям для этих двух типов КПМД. Пациенты, это важно: проверка концепции — […]

  • ИСКЧ: новости для КПМД Р2, Р1, Р9

    ИСКЧ: новости для КПМД Р2, Р1, Р9

    Вчера 28.10.2022 на сайте Института стволовых клеток человека появилась новость о продвижениях разработки препарата для дисферлинопатий. И что ещё обрадовало: в новости говорится, что параллельно разработке (этап проверки концепции) по дисферлинопатиям изучаются подходы к лечению двух других типов КПМД. Судя по докладам*, указанным в новости, два другие типа — это, возможно, КПМД 2А/Р1 и 2i/Р9. […]

  • BridgeBio представила результаты 2-й фазы КИ препарата BBP-418 для КПМД 2i

    BridgeBio представила результаты 2-й фазы КИ препарата BBP-418 для КПМД 2i

    14 октября 2022 на конгрессе World Muscle Society фармкомпания BridgeBio представила результаты 2-й фазы клинических исследований препарата BBP-418, разрабатываемого совместно с дочерней фармкомпанией ML Bio Solutions для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии R9/2i.

  • Фармкомпания Vita Therapeutics привлекла дополнительное финансирование на разработку терапий для лечения НМЗ и рака

    12 октября 2022 г. фармкомпания Vita Therapeutics опубликовала пресс-релиз с информацией о том, что компания привлекла дополнительное финансирование на 31 млн. долларов для разработки клеточных терапий, направленных на лечение нервно-мышечных заболеваний и рака.

  • Препарат ATA-100 для лечения КПМД Р9/2i введён первому участнику КИ

    26 сентября 2022 французская фармкомпания Atamyo Therapeutics опубликовала пресс-релиз с сообщением о введении генно-заместительной терапии ATA-100 первому участнику клинических испытаний данного препарата, предназначенного для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии Р9/2i. В ходе фазы 1/2 проводимого клинического испытания (EudraCT 2021-004276-33, NCT05224505) оцениваются безопасность, фармакодинамика, эффективность, иммуногенность разовой внутривенной дозы ATA-100 – адено-ассоциированного вирус-вектора, несущего человеческий FKRP-трансген.Исследование будет […]

  • Накопившиеся новости по КПМД 🙂

    Пришлось немного отложить ведение сайта, т.к. всё лето писала выпускную квалификационную работу на получение квалификации письменного переводчика с английского языка на русский язык 🙂 Отправила ВКР на проверку, жду от преподавателя обратной связи по её доработке. А пока пройдусь по новостям, касающимся КПМД. По ссылкам, привязанным в тексте, переходите за подробностями.

  • Письмо Сарепты о статусах программ по КПМД (25.02.2022)

    25 февраля 2022 г. фармкомпания Sarepta выпустила письмо для КПМД-сообщества с информацией о статусах разрабатываемых программ для лечения конечностно-поясных мышечных дистрофий.Читать письмо полностью: Community Letter: Q1 update on LGMD programs in development. Ниже привожу статусы, опубликованные в письме.

  • Исследователи из Университета Флориды получили грант от C3 на изучение кальциевого обмена при КПМД 2A/R1

    Исследователи из Университета Флориды получили грант от C3 на изучение кальциевого обмена при КПМД 2A/R1

    Организация Coalition to Cure Calpain 3 (C3) предоставила грант учёным Элизабет Бартон (Dr. Elisabeth Barton) и Лан Вей-ЛаПьер (Dr. Lan Wei-LaPierre) из Университета Флориды. Их исследовательский проект называется «Стратегии улучшения кальциевого обмена при КПМД 2A/R1» (Strategies to improve calcium handling in LGMD2A/R1).

  • О перспективах лечения КПМД 2А/R1

    О перспективах лечения КПМД 2А/R1

    В первом выпуске журнала LGMD Magazine этого года опубликована большая статья о КПМД 2А/R1 и перспективах лечения. Скачать выпуск можно на сайте фонда Speak Foundation (там же можно оформить и подписку на онлайн-журнал). В статье отмечаются особенности кальпаина-3 и разрабатываемых методах лечения.