Рубрика: Современные исследования, разработка лечения
-
Новости по КПМД на 19.07.2023
Обзор новостей по конечностно-поясным мышечным дистрофиям на 19.07.2023. КПМД 2E/R4 (β-саркогликанопатия) 25 мая 2023 на КлиникалТрайлз опубликовано клиническое исследование разрабатываемого препарата SRP-9003 для его оценки на безопасность, переносимость и эффективность. SRP-9003 разрабатывается фармкомпанией Sarepta Therapeutics для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии 2E/R4 (бета-саркогликанопатия). Карточка исследования: NCT05876780. КПМД 2B/R2 (дисферлинопатия) 15 июня 2023 на КлиникалТрайлз также опубликовано…
-
Новости по КПМД на 04.04.2023
Краткий обзор новостей по конечностно-поясным мышечным дистрофиям. Общие новости У журнала LGMD Magazine новый выпуск — № 2 за 2023 год (по ссылке переход на pdf-версию для скачивания). А в новом выпуске журнала «Нервно-мышечные болезни» (№1 за 2023 год) опубликована статья Шарковой И.В. и Дадали Е.Л. «Клинико-генетические характеристики и алгоритм дифференциальной диагностики прогрессирующих мышечных дистрофий,…
-
Новости по КПМД на 05.03.2023
Ниже обзор новостей по разным типам КПМД и в целом по орфанным событиям. Быстрый переход Общие новости V Всероссийский форум по орфанным заболеваниям 28 февраля 2023 отмечался международный день редких (орфанных) заболеваний. С 28 февраля по 1 марта 2023 проводился V Всероссийский форум по орфанным заболеваниям. Организаторы форума – Всероссийский союз пациентов и Всероссийское общество…
-
Обновления в линейках Сарепты по разработкам для КПМД 2E/R4 и 2B/R2
Фармкомпания Sarepta Therapeutics 17 февраля 2023 г. опубликовала информационное письмо для пациентов с КПМД 2E/R4 и 2B/R2, проживающих в США. В линейке разрабатываемых препаратов есть обновления статусов.
-
Новости по КПМД на 26.11.2022
Краткий обзор новостей по конечностно-поясным мышечным дистрофиям. Быстро прошлась по сайтам о КПМД. Вот, что появилось. Общие новости КПМД Р1 / 2А Новое исследование на clinicaltrials (NCT05618080): Trial Readiness and Endpoint Assessment in LGMD R1 (GRASP-01-003) — Готовность к клиническим исследованиям и оценка конечных точек при КПМД Р1. Добавила это исследование на страницу с общим…
-
Генотаргет: доклад по КПМД Р1/2A и Р9/2i
На ютуб-канале СГЗМУ им. Мечникова размещён доклад гендиректора Генотаргета И.А. Яковлева о подходах к генной терапии конечностно-поясных мышечных дистрофий Р1/2A (кальпаин-3, CAPN3) и Р9/2i (фукутин-связанный белок, FKRP). Очень интересно, обязательно посмотрите. В докладе говорится, что Генотаргет сейчас на этапе проверки концепции по потенциальным терапиям для этих двух типов КПМД. Пациенты, это важно: проверка концепции —…
-
ИСКЧ: новости для КПМД Р2, Р1, Р9
Вчера 28.10.2022 на сайте Института стволовых клеток человека появилась новость о продвижениях разработки препарата для дисферлинопатий. И что ещё обрадовало: в новости говорится, что параллельно разработке (этап проверки концепции) по дисферлинопатиям изучаются подходы к лечению двух других типов КПМД. Судя по докладам*, указанным в новости, два другие типа — это, возможно, КПМД 2А/Р1 и 2i/Р9.…
-
BridgeBio представила результаты 2-й фазы КИ препарата BBP-418 для КПМД 2i
14 октября 2022 на конгрессе World Muscle Society фармкомпания BridgeBio представила результаты 2-й фазы клинических исследований препарата BBP-418, разрабатываемого совместно с дочерней фармкомпанией ML Bio Solutions для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии R9/2i.
-
Фармкомпания Vita Therapeutics привлекла дополнительное финансирование на разработку терапий для лечения НМЗ и рака
12 октября 2022 г. фармкомпания Vita Therapeutics опубликовала пресс-релиз с информацией о том, что компания привлекла дополнительное финансирование на 31 млн. долларов для разработки клеточных терапий, направленных на лечение нервно-мышечных заболеваний и рака.
-
Препарат ATA-100 для лечения КПМД Р9/2i введён первому участнику КИ
26 сентября 2022 французская фармкомпания Atamyo Therapeutics опубликовала пресс-релиз с сообщением о введении генно-заместительной терапии ATA-100 первому участнику клинических испытаний данного препарата, предназначенного для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии Р9/2i. В ходе фазы 1/2 проводимого клинического испытания (EudraCT 2021-004276-33, NCT05224505) оцениваются безопасность, фармакодинамика, эффективность, иммуногенность разовой внутривенной дозы ATA-100 – адено-ассоциированного вирус-вектора, несущего человеческий FKRP-трансген.Исследование будет…
