На ютуб-канале СГЗМУ им. Мечникова размещён доклад гендиректора Генотаргета И.А. Яковлева о подходах к генной терапии конечностно-поясных мышечных дистрофий Р1/2A (кальпаин-3, CAPN3) и Р9/2i (фукутин-связанный белок, FKRP).
Очень интересно, обязательно посмотрите. В докладе говорится, что Генотаргет сейчас на этапе проверки концепции по потенциальным терапиям для этих двух типов КПМД.
Пациенты, это важно: проверка концепции – это подготовительный этап к дальнейшим исследованиям.
Очень-очень ждём дальнейших новостей 🙂
В докладе также указан адрес сайта Генотаргета, где в линейке разработок уже заявлены КПМД Р1 и Р9 (этап проверки концепции!). КПМД Р2 тоже есть (но про неё мы уже знаем из линейки Института стволовых клеток человека).
Обновила страничку с исследованиями – добавила Генотаргет 🙂 Дорогие исследователи, спасибо вам, что взялись за эти разработки, мы очень ждём 💚
Добавить комментарий