Atamyo подала заявку на одобрение КИ препарата ATA-100 для лечения КПМД 2i/R9

Atamyo Therapeutics – это дочерняя компания Genethon, целью которой является разработка генных терапий нового поколения для лечения нервно-мышечных заболеваний.

26 октября 2021 г. в своём пресс-релизе компания объявила, что подала заявку на получение в Европе разрешения для проведения клинических испытаний препарата ATA-100.

Сарепта подписала лицензионное соглашение по генной терапии для КПМД 2А/R1, разрабатываемой в Национальном детском госпитале (США)

Сегодня, 4 августа 2021, компания Sarepta Therapeutics объявила, что после завершения ряда доклинических исследований и исследований безопасности компания подписала лицензионное соглашение по программе генной терапии, разрабатываемой в исследовательском институте при Национальном детском госпитале в США (Nationwide Children’s Hospital) для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии 2А.

Vita Therapeutics: клеточная терапия для КПМД

На этой неделе появилась новость о том, что компания Vita Therapeutics получила финансирование на продолжение разработок клеточных терапий для конечностно-поясных мышечных дистрофий. В пресс-релизах говорится о терапии VTA-100 для КПМД 2А/R1 и о VTA-200 для разных типов мышечных дистрофий.

Atamyo — новости по КПМД из Франции

Помните новость прошлой осени о том, что французская организация Генетон планировала создать биотех-компанию? Потом эту новость изменили, появилась новое название — Atamyo (суть новости осталась та же).

И вот в ноябре компания была зарегистрирована, появился сайт, а на сайте этапы разработок препаратов для конечностно-поясных мышечных дистрофий.

А на сайте компании объявлены разработки для следующих типов КПМД (все в стадии доклинических испытаний):

КПМД R9 / КПМД 2i (FKRP — фукутин-связанный белок)
КПМД R5 / КПМД 2C (гамма-саркогликан)
КПМД R1 / КПМД 2A (кальпаин-3)
КПМД R2 / КПМД 2B (дисферлин)
КПМД R3 / КПМД 2D (альфа-саркогликан)

Ждём дальнейших новостей!

Малая молекула AMBMP для лечения КПМД 2А / R1

Маленькая молекула — два больших шага

Для людей с диагнозом LGMD 2А / R1, которые искали информацию о научных иcследованиях, направленных на понимание и изучение нашего заболевания, знакомы имена сотрудников и кафедры неврологии University of California, Los Angeles.

И неудивительно, что очередную прекрасную новость подарили нам именно они.

Барабанная дробь…. Разрешите представить: Малая молекула AMBMP.

По следам научного фестиваля AFM-Telethon

Публикую с большим опозданием статью из нашей группы по КПМД 2А (если у вас эта форма, присоединяйтесь — Вк и Фэйсбук). Участвовала в вебинаре одна из участниц группы — Кристина Золотарёва. Она всё и рассказала, а Максим свёл воедино. Дальше начинается статья.

О белке кальпаин-3 и его роли в КПМД 2А/R1 (статья 2015 года)

Искала новую информацию по кальпаину-3 и наткнулась на статью 2015 года, которую я ещё не встречала. В дополнение о том, что я уже находила для страницы по КПМД 2А/R1, добавляю выдержки из этой статьи.

Журнал «Российский вестник перинатологии и педиатрии, 4, 2015»: Конечностно-поясная прогрессирующая мышечная дистрофия типа 2А (кальпаинопатия). Авторы: Т.И. Баранич, С.Б. Артемьева, Н.В. Клейменова, Л.А. Хавхун, Д.В. Влодавец, Д.О. Казаков, П.А. Шаталов, Е.Б. Литвинова, И.В. Шулякова, А.В. Брыдун, В.В. Глинкина, В.С. Сухоруков.

Первая биотех-компания по КПМД от Généthon

Потрясающие новости из Généthon (Франция) — будет создана первая биотехнологическая компания по разработке лекарств для конечностно-поясных мышечных дистрофий.

Вот уже несколько месяцев команда учёных из Généthon работает над проектом под названием VOLTA (Вольта).

Проектом руководит Стефан Дегов (Stéphane Degove), а научную поддержку оказывает Изабель Ришар (Isabelle Richard) — исследовательница из Généthon, одна из лучших специалистов по конечностно-поясным мышечным дистрофиям.

О международном регистре пациентов с КПМД2А

Организация Coalition to Cure Calpain 3 ведёт международный регистр пациентов с КПМД2А.

Для чего создаётся регистр пациентов?

Для редких заболеваний такие регистры особенно важны, т.к. разработчикам препаратов важно знать количество пациентов, страны, где это заболевание чаще встречается (что в дальнейшем повлияет на решение о проведении клинических испытаний), виды мутаций (для генетических болезней) и другие особенности.

Регистры помогают привлечь внимание к проблемам, увеличить финансирование (как с помощью благотворительности, так и с помощью научных грантов), поднять уровень осведомлённости о заболевании.

Если у вас или вашего близкого генетически подтверждённая КПМД2А, пожалуйста, зарегистрируйтесь в международном регистре пациентов с этим заболеванием. Если генетического подтверждения нет, сведения о себе можно занести в регистр, но для этого диагноз КПМД2А должен иметь весомые доказательства. В этом случае в одном из вопросов анкеты вам нужно будет указать причины, на основании которых был поставлен диагноз КПМД 2А.

CRISPR-Cas9 и стволовые клетки: потенциальная стратегия для лечения КПМД 2А

Опубликована новая статья о способе редактирования стволовых клеток с КПМД 2А.
Из свежей рассылки Coalition to Cure Calpain 3.

В журнале Molecular Therapy опубликована статья доктора Риты Перлингейро в соавторстве с другими коллегами (Dr. Rita Perlingeiro, Professor of Medicine, University of Minnesota) «Генная коррекция специфичных индуцированных стволовых клеток с КПМД 2А для развития таргетированной персонифицированной клеточной терапии» (Gene Correction of LGMD2A Specific iPSCs for the Development of Targeted Autologous Cell Therapy).