Вчера 28.10.2022 на сайте Института стволовых клеток человека появилась новость о продвижениях разработки препарата для дисферлинопатий. И что ещё обрадовало: в новости говорится, что параллельно разработке (этап проверки концепции) по дисферлинопатиям изучаются подходы к лечению двух других типов КПМД.
Судя по докладам*, указанным в новости, два другие типа – это, возможно, КПМД 2А/Р1 и 2i/Р9. Очень хочется надеяться 🙂
*Доклад генерального директора ООО «Генотаргет» И.А. Яковлева (Москва) «Молекулярно-генетические подходы к лечению поясно-конечностных мышечных дистрофий на примере ПКМД R1 и ПКМД R9».
Ждём обновлённый пайплайн ИСКЧ (разработку ИСКЧ для 2B/R2 я уже ранее добавляла на страницу исследований по КПМД).
Полностью прочитать новость на сайте ИСКЧ: Специалисты обсудили разработку новых геннотерапевтических препаратов для лечения мышечной дистрофии.
Добавить комментарий