Рубрика: КПМД 2B (LGMD 2B)

  • Новости по КПМД на 19.05.2024

    Новости по КПМД на 19.05.2024

    Новости за период с февраля по май 2024. Более ранние смотрите в ленте. Общие новостиНовости по подтипам:— КПМД 2A/R1 (кальпаинопатия)— КПМД 2B/R2 (дисферлинопатия, миопатия Миоши)— КПМД 2C/R5 (гамма-саркогликанопатия)

  • Новости по КПМД на 19.07.2023

    Новости по КПМД на 19.07.2023

    Обзор новостей по конечностно-поясным мышечным дистрофиям на 19.07.2023. КПМД 2E/R4 (β-саркогликанопатия) 25 мая 2023 на КлиникалТрайлз опубликовано клиническое исследование разрабатываемого препарата SRP-9003 для его оценки на безопасность, переносимость и эффективность. SRP-9003 разрабатывается фармкомпанией Sarepta Therapeutics для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии 2E/R4 (бета-саркогликанопатия). Карточка исследования: NCT05876780. КПМД 2B/R2 (дисферлинопатия) 15 июня 2023 на КлиникалТрайлз также опубликовано…

  • Обновления в линейках Сарепты по разработкам для КПМД 2E/R4 и 2B/R2

    Обновления в линейках Сарепты по разработкам для КПМД 2E/R4 и 2B/R2

    Фармкомпания Sarepta Therapeutics 17 февраля 2023 г. опубликовала информационное письмо для пациентов с КПМД 2E/R4 и 2B/R2, проживающих в США. В линейке разрабатываемых препаратов есть обновления статусов.

  • 25.11.2022 вебинар по разработкам Atamyo для КПМД 2i, 2A, 2B, 2C, 2D

    25.11.2022 вебинар по разработкам Atamyo для КПМД 2i, 2A, 2B, 2C, 2D

    Итальянский фонд GFB Onlus 25 ноября 2022 г. в 17:00 по московскому времени (15:00 по римскому) проведёт вебинар, посвящённый генно-терапевтическим разработкам Atamyo для КПМД 2i/R9, 2A/R1, 2B/R2, 2C/R5, 2D/R3. Докладчик: Изабель Ришар (Франция, Genethon). Вебинар будет в Зуме на английском языке. Необходима предварительная регистрация (<– перейдите по ссылке). Во время вебинара русский перевод будет доступен…

  • ИСКЧ: новости для КПМД Р2, Р1, Р9

    ИСКЧ: новости для КПМД Р2, Р1, Р9

    Вчера 28.10.2022 на сайте Института стволовых клеток человека появилась новость о продвижениях разработки препарата для дисферлинопатий. И что ещё обрадовало: в новости говорится, что параллельно разработке (этап проверки концепции) по дисферлинопатиям изучаются подходы к лечению двух других типов КПМД. Судя по докладам*, указанным в новости, два другие типа – это, возможно, КПМД 2А/Р1 и 2i/Р9.…

  • Накопившиеся новости по КПМД 🙂

    Пришлось немного отложить ведение сайта, т.к. всё лето писала выпускную квалификационную работу на получение квалификации письменного переводчика с английского языка на русский язык 🙂 Отправила ВКР на проверку, жду от преподавателя обратной связи по её доработке. А пока пройдусь по новостям, касающимся КПМД. По ссылкам, привязанным в тексте, переходите за подробностями.

  • Письмо Сарепты о статусах программ по КПМД (25.02.2022)

    25 февраля 2022 г. фармкомпания Sarepta выпустила письмо для КПМД-сообщества с информацией о статусах разрабатываемых программ для лечения конечностно-поясных мышечных дистрофий.Читать письмо полностью: Community Letter: Q1 update on LGMD programs in development. Ниже привожу статусы, опубликованные в письме.

  • Atamyo – новости по КПМД из Франции

    Atamyo – новости по КПМД из Франции

    Помните новость прошлой осени о том, что французская организация Генетон планировала создать биотех-компанию? Потом эту новость изменили, появилась новое название – Atamyo (суть новости осталась та же). И вот в ноябре компания была зарегистрирована, появился сайт, а на сайте этапы разработок препаратов для конечностно-поясных мышечных дистрофий. А на сайте компании объявлены разработки для следующих типов…

  • Первая биотех-компания по КПМД от Généthon

    Первая биотех-компания по КПМД от Généthon

    Потрясающие новости из Généthon (Франция) – будет создана первая биотехнологическая компания по разработке лекарств для конечностно-поясных мышечных дистрофий. Вот уже несколько месяцев команда учёных из Généthon работает над проектом под названием VOLTA (Вольта). Проектом руководит Стефан Дегов (Stéphane Degove), а научную поддержку оказывает Изабель Ришар (Isabelle Richard) – исследовательница из Généthon, одна из лучших специалистов…

  • Набор пациентов для исследования влияния глюкокортикостероидов при КПМД (США)

    Набор пациентов для исследования влияния глюкокортикостероидов при КПМД (США)

    На сайте Coalition to Cure Calpain 3 появилось объявление о наборе в исследование пациентов с различными формами конечностно-поясной мышечной дистрофии (2A, 2B, 2C, 2E, 2F, 2I, 2L), а также с МД Беккера для изучения влияния кортикостероидов (преднизона) на эти формы. Целью исследования является изучение безопасности и эффективности глюкокортикостероидов в терапии для этих форм мышечных дистрофий.…