Sarepta и Aldevron сотрудничают по программам генной терапии для миодистрофии Дюшенна и конечностно-поясной миодистрофии

Фотография лаборанта в лаборатории

Sarepta Therapeutics заключила долгосрочное стратегическое партнёрское соглашение с Aldevron для развития программ генной терапии для мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) и конечностно-поясной мышечной дистрофии (КПМД).

Компания Aldevron, занимающаяся производством биологических продуктов для биотехнологической индустрии, будет отвечать за поставку плазмидной ДНК для программ генной терапии компании Sarepta.

Плазмидная ДНК — это кольцевая молекула ДНК, в основном используемая в генном редактировании для доставки определённой последовательности ДНК в клетки, т.е. в случае мышечных дистрофий — для доставки нормально функционирующей версии дефектного гена.

Aldevron обязуется производить плазмиды для Sarepta по стандартам Good Manufactoring Practice (надлежащая производственная практика, GMP).

GMP — это система правил и руководств, обеспечивающая бесперебойное производство продукции, контролируемое в соответствии со стандартами качества. Aldevron специализируется в производстве по стандартам GMP. Aldevron известна разработкой системы GMP-Source — «более быстрая и более экономически эффективная альтернатива производству по стандартам GMP», говорится на сайте компании.

На данный момент Sarepta проводит оценку фазы 1/2 клинического испытания генной терапии с микродистрофином для МДД (NCT03375164) в Nationwide Children’s Hospital (Колумбус, штат Огайо, США).

Суть лечения состоит в том, что вирус, называемый rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin, доставляет в клетку более короткую, но нормально функционирующую версию гена МДД, который у людей с мышечной дистрофией Дюшенна «поломан». Короткий ген несёт в себе инструкции по производству меньшей версии дистрофина — микродистрофина, работающего правильно, несмотря на то, что он короче обычного белка дистрофина.

Одна доза препарата будет введена в кровь 12 пациентов, разделённых на две возрастные группы: от 3 месяцев до 3 лет и от 4 лет до 7 лет.

В июле 2018 года это клиническое испытание было приостановлено Управлением США по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (Food and Drug Administration, FDA) из-за опасений по поводу сырья, используемого для проведения терапии. После решения этих проблем исследование возобновилось в сентябре и в настоящее время продолжается.

Пока что результаты испытания показывают, что генная терапия с микродистрофином способна улучшить функциональные показатели мальчиков, больных миодистрофией Дюшенна, без серьёзных побочных эффектов.

Aldevron также будет снабжать компанию Sarepta плазмидным исходным материалом для программ по генной терапии, направленных на пять типов КПМД (LGMD2E, LGMD2D, LGMD2C, LGMD2B и LGMD2L), а также для будущих программ Sarepta, разрабатываемых для заболеваний мышечной и нервной систем.

Источник: Sarepta and Aldevron Partnering on Gene Therapy Program for DMD and LGMD

Узнать больше о мышечной дистрофии Дюшенна можно на сайте Родительского проекта по МДД.


Внимание! Для сайта я подбираю материалы из различных источников, которые стараюсь максимально проверить на достоверность и научную значимость. Ссылки на источники размещаю в скобках после абзацев или в конце записи. Однако приведенную информацию нельзя рассматривать как абсолютно достоверный медицинский источник. Обязательно консультируйтесь со специалистами.

Англоязычные тексты перевожу я сама. Если Вы нашли ошибку, неточность или хотите дополнить информацию, пожалуйста, напишите мне на электронную почту lgmd.ru@gmail.com.

При использовании материалов сайта lgmd.ru обязательно указывайте ссылку на источник — сайт lgmd.ru.

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте как обрабатываются ваши данные комментариев.