Новые положительные данные по SRP-9003 для КПМД 2Е

— Функциональные улучшения продолжают наблюдаться через 18 месяцев в когорте с низкой дозой.
— В первом обзоре функциональных результатов когорты с выcокой дозой наблюдаются улучшения через 6 месяцев после приёма.
— Результаты в обеих когортах продолжают подтверждать безопасность и переносимость SRP-9003.

Сарепта опубликовала пресс-релиз о новых данных по SRP-9003 для конечностно-поясной мышечной дистрофии 2E.

28 сентября 2020 Sarepta рассказала о положительных результатах проводимого исследования SRP-9003 (rAAVrh74.MHCK7.hSGCB) — генной терапии, разрабатываемой для конечностно-поясной мышечной дистрофии 2E (КПМД 2Е, также известной как бета-саркогликанопатия и КПМД R4). Результаты включают 18-месячные функциональные данные от трёх участников клинического испытания из когорты с низкой дозой препарата и 6-месячные функциональные данные от трёх участников из когорты с высокой дозой.

Читать далее «Новые положительные данные по SRP-9003 для КПМД 2Е»

На WMS Sarepta объявит результаты по SRP-9003 для КПМД 2E

Сегодня Sarepta Therapeutics у себя на сайте опубликовала пресс-релиз, в котором анонсировала, что на предстоящем онлайн-конгрессе World Muscle Society организация объявит функциональные результаты 18-месячного наблюдения за когортой 1 из испытаний препарата SRP-9003 для конечностно-поясной мышечной дистрофии 2E (R4).

Также на этом конгрессе Сарепта расскажет о функциональных результатах двухгодичного исследования 101 (Study 101) по препарату SRP-9001, разрабатываемого для мышечной дистрофии Дюшенна.

Конгресс будет проходить с 28 сентября по 2 октября 2020. В этом году конгресс проводится в формате онлайн.

Читать полностью пресс-релиз: Long-term functional data from Sarepta Therapeutics’ Most Advanced Gene Therapy Programs to be Presented at Upcoming Annual Congress of the World Muscle Society

Сайт конгресса World Muscle Society 2020. Регистрация открыта. В этом году поучаствовать можно бесплатно.

Читать другие записи о SRP-9003.

Обновлено 17.09.2020. В своём Инстаграм-профиле Сарепта добавила запись, что выступление на WMS будет 28 сентября в 8.30 по Eastern Time (в 15.30 по московскому времени).

Исследование естественной истории КПМД 2E, 2D, 2C, а также о вирус-векторе и генной терапии (для всех типов)

Закончилась веб-конференция Sarepta Therapeutics, организованная The Speak Foundation, о новом исследовании естественной истории конечностно-поясных мышечных дистрофий. Пишу по горячим следам 🙂
Очень понравилось, очень информативно. Ниже рассказываю об анонсированном исследовании, а также о трёх вопросах, которые были заданы слушателями, и об очень важных ответах на них.

Естественная история КПМД 2E/R4, 2D/R3, 2C/R5

Исследование естественной истории будет для КПМД 2E/R4, 2D/R3, 2C/R5. Идентификатор на clinicaltrials — NCT04475926.

Об исследованиях по другим формам — на этой странице.

Основное: это исследование планируется как создание «отправной точки», чтобы учёные знали мельчайшие нюансы жизни с КПМД. Вплоть до того, что конкретно для пациентов важно, потеря какой способности больше влияет на качество жизни. То, что даже они сами предположить не могут. И чтобы в дальнейшем можно было качественнее оценивать результаты генной терапии.

Читать далее «Исследование естественной истории КПМД 2E, 2D, 2C, а также о вирус-векторе и генной терапии (для всех типов)»

Первая биотех-компания по КПМД от Généthon

Потрясающие новости из Généthon (Франция) — будет создана первая биотехнологическая компания по разработке лекарств для конечностно-поясных мышечных дистрофий.

Вот уже несколько месяцев команда учёных из Généthon работает над проектом под названием VOLTA (Вольта).

Проектом руководит Стефан Дегов (Stéphane Degove), а научную поддержку оказывает Изабель Ришар (Isabelle Richard) — исследовательница из Généthon, одна из лучших специалистов по конечностно-поясным мышечным дистрофиям.

Читать далее «Первая биотех-компания по КПМД от Généthon»

Положительные результаты испытаний SRP-9003 – препарата для КПМД 2Е (R4)

Сегодня Sarepta Therapeutics объявила о новых данных, полученных в клинических испытаниях препарата SRP-9003 – препарата генной терапии, разрабатываемого для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии 2Е типа (бета-саркогликанопатии, название по новой номенклатуре – конечностно-поясная мышечная дистрофия R4).

Результаты включали обзор безопасности препарата и уровня экспрессии белка за 60-дневный период у трёх участников клинических испытаний, которые принимали высокую дозу препарата, а также функциональные данные за годичный период наблюдения трёх участников с низкой дозой препарата.

Читать далее «Положительные результаты испытаний SRP-9003 – препарата для КПМД 2Е (R4)»

8 июня 2020 Сарепта представит новые данные о препарате SRP-9003 для КПМД 2E

В понедельник 8 июня 2020 года в 8:30 утра по североамериканскому восточному времени* Sarepta Therapeutics проведёт веб-трансляцию, чтобы представить новые данные из текущего исследования препарата SRP-9003.

*Eastern Time / ET. Пожалуйста, сравнивайте это время со своим часовым поясом самостоятельно.

SRP-9003 — препарат генной терапии, разрабатываемый для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии 2E (бета-саркогликанопатии). Результаты будут включать: информацию об экспрессии, о безопасности при высокой дозе препарата и годичные функциональные результаты по когорте с низкой дозой препарата.

Трансляция будет проходить в разделе сайта Сарепты для инвесторов — Events & Presentations. Там же в течение года будут храниться материалы, представленные в ходе презентации.

Более подробную информацию, в том числе о том, как подключиться к веб- и телефонной конференции, читайте в оригинале новости на сайте Сарепта: Sarepta Therapeutics to Share Clinical Update from SRP-9003 Gene Therapy Trial to Treat Limb-girdle Muscular Dystrophy Type 2E, or Beta-Sarcoglycanopathy

Набор пациентов для исследования влияния глюкокортикостероидов при КПМД (США)

На сайте Coalition to Cure Calpain 3 появилось объявление о наборе в исследование пациентов с различными формами конечностно-поясной мышечной дистрофии (2A, 2B, 2C, 2E, 2F, 2I, 2L), а также с МД Беккера для изучения влияния кортикостероидов (преднизона) на эти формы. Целью исследования является изучение безопасности и эффективности глюкокортикостероидов в терапии для этих форм мышечных дистрофий.

Кортикостероиды — это стандартная терапия при МД Дюшенна. Исследования среди пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна показывают, что приём глюкокортикостероидов уменьшает побочные проявления мышечной дистрофии.

Недавние исследования применения глюкокортикостероидов на мышиных моделях с КПМД 2В и 2С показали увеличение мышечной силы, на основании чего и было сделано предположение, что такая терапия может быть полезной для пациентов с КПМД.

Внимание! Глюкокортикостероиды — серьёзнейший препарат. Ни в коем случае не «назначайте» его себе сами! Только после консультации с несколькими врачами! Даже в западной медицине этот препарат не применяется в стандартной терапии для КПМД!!!

Источники и подробности:


Внимание

Для сайта я подбираю материалы из различных источников, которые стараюсь максимально проверить на достоверность и научную значимость. Ссылки на источники размещаю в скобках после абзацев или в конце страницы/записи. Однако приведенную информацию нельзя рассматривать как абсолютно достоверный медицинский источник. Обязательно консультируйтесь со специалистами. Англо/франкоязычные тексты перевожу я сама. Я не врач и не профессиональный переводчик. Если Вы нашли ошибку, неточность или хотите дополнить информацию, пожалуйста, напишите мне на электронную почту lgmd.ru@gmail.com.
При использовании материалов сайта lgmd.ru обязательно указывайте активную ссылку на источник — сайт lgmd.ru.

MYO-101 воспроизвёл отсутствующий белок у детей с КПМД 2E

Согласно заявлению Sarepta Therapeutics, результаты клинического испытания препарата генной терапии MYO-101 для конечностно-поясной мышечной дистрофии типа 2E показали, что у всех троих детей с КПМД 2E, участвующих в испытании, отмечено явное воспроизводство белка бета-саркогликана, отсутствующего у человека с этим видом мышечной дистрофии.

Конечностно-поясная мышечная дистрофия 2E, также известная как бета-саркогликанопатия, возникает из-за мутаций в гене SGCB, которые нарушают выработку бета-саркогликана – белка, необходимого для сохранения мышечной ткани.

Читать далее «MYO-101 воспроизвёл отсутствующий белок у детей с КПМД 2E»

Sarepta объявит результаты фазы I/IIa клинических испытаний препарата MYO-101 для КПМД 2E

27 февраля 2019 года Sarepta Therapeutics объявит результаты клинических испытаний препарата MYO-101, разрабатываемого для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии типа 2E (бета-саркогликанопатия), по первой группе из трёх пациентов фазы I/IIa.

Также в этот день компания сообщит финансовые результаты по итогам 4 квартала 2018 года и за 2018 год.

Мероприятие будет общедоступным. Компания проведёт телефонную конференцию и веб-трансляцию.

Читать далее «Sarepta объявит результаты фазы I/IIa клинических испытаний препарата MYO-101 для КПМД 2E»

Sarepta и Aldevron сотрудничают по программам генной терапии для миодистрофии Дюшенна и конечностно-поясной миодистрофии

Sarepta Therapeutics заключила долгосрочное стратегическое партнёрское соглашение с Aldevron для развития программ генной терапии для мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) и конечностно-поясной мышечной дистрофии (КПМД).

Компания Aldevron, занимающаяся производством биологических продуктов для биотехнологической индустрии, будет отвечать за поставку плазмидной ДНК для программ генной терапии компании Sarepta.

Читать далее «Sarepta и Aldevron сотрудничают по программам генной терапии для миодистрофии Дюшенна и конечностно-поясной миодистрофии»