Рубрика: КПМД 2E (LGMD 2E)
-
Новости по КПМД на 19.07.2023
Обзор новостей по конечностно-поясным мышечным дистрофиям на 19.07.2023. КПМД 2E/R4 (β-саркогликанопатия) 25 мая 2023 на КлиникалТрайлз опубликовано клиническое исследование разрабатываемого препарата SRP-9003 для его оценки на безопасность, переносимость и эффективность. SRP-9003 разрабатывается фармкомпанией Sarepta Therapeutics для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии 2E/R4 (бета-саркогликанопатия). Карточка исследования: NCT05876780. КПМД 2B/R2 (дисферлинопатия) 15 июня 2023 на КлиникалТрайлз также опубликовано…
-
Обновления в линейках Сарепты по разработкам для КПМД 2E/R4 и 2B/R2
Фармкомпания Sarepta Therapeutics 17 февраля 2023 г. опубликовала информационное письмо для пациентов с КПМД 2E/R4 и 2B/R2, проживающих в США. В линейке разрабатываемых препаратов есть обновления статусов.
-
Накопившиеся новости по КПМД 🙂
Пришлось немного отложить ведение сайта, т.к. всё лето писала выпускную квалификационную работу на получение квалификации письменного переводчика с английского языка на русский язык 🙂 Отправила ВКР на проверку, жду от преподавателя обратной связи по её доработке. А пока пройдусь по новостям, касающимся КПМД. По ссылкам, привязанным в тексте, переходите за подробностями.
-
Письмо Сарепты о статусах программ по КПМД (25.02.2022)
25 февраля 2022 г. фармкомпания Sarepta выпустила письмо для КПМД-сообщества с информацией о статусах разрабатываемых программ для лечения конечностно-поясных мышечных дистрофий.Читать письмо полностью: Community Letter: Q1 update on LGMD programs in development. Ниже привожу статусы, опубликованные в письме.
-
Пациентский чат по КПМД 2Е, 2С, 2D
Появился ещё один пациентский чат по КПМД! Теперь по следующим формам: КПМД 2Е (R4 β-саркогликан) КПМД 2С (R5 γ-саркогликан) КПМД 2D (R3 α-саркогликан) Если у вас одна из этих форм, подтверждённая генетически, напишите Татьяне Горбуновой и она добавит вас в пациентский чат.
-
Новые положительные данные по SRP-9003 для КПМД 2Е
– Функциональные улучшения продолжают наблюдаться через 18 месяцев в когорте с низкой дозой. – В первом обзоре функциональных результатов когорты с выcокой дозой наблюдаются улучшения через 6 месяцев после приёма. – Результаты в обеих когортах продолжают подтверждать безопасность и переносимость SRP-9003.
-
На WMS Sarepta объявит результаты по SRP-9003 для КПМД 2E
Сегодня Sarepta Therapeutics у себя на сайте опубликовала пресс-релиз, в котором анонсировала, что на предстоящем онлайн-конгрессе World Muscle Society организация объявит функциональные результаты 18-месячного наблюдения за когортой 1 из испытаний препарата SRP-9003 для конечностно-поясной мышечной дистрофии 2E (R4). Также на этом конгрессе Сарепта расскажет о функциональных результатах двухгодичного исследования 101 (Study 101) по препарату SRP-9001,…
-
Исследование естественной истории КПМД 2E, 2D, 2C, а также о вирус-векторе и генной терапии (для всех типов)
Закончилась веб-конференция Sarepta Therapeutics, организованная The Speak Foundation, о новом исследовании естественной истории конечностно-поясных мышечных дистрофий. Пишу по горячим следам 🙂 Очень понравилось, очень информативно. Ниже рассказываю об анонсированном исследовании, а также о трёх вопросах, которые были заданы слушателями, и об очень важных ответах на них. Естественная история КПМД 2E/R4, 2D/R3, 2C/R5 Исследование естественной истории…
-
Первая биотех-компания по КПМД от Généthon
Потрясающие новости из Généthon (Франция) – будет создана первая биотехнологическая компания по разработке лекарств для конечностно-поясных мышечных дистрофий. Вот уже несколько месяцев команда учёных из Généthon работает над проектом под названием VOLTA (Вольта). Проектом руководит Стефан Дегов (Stéphane Degove), а научную поддержку оказывает Изабель Ришар (Isabelle Richard) – исследовательница из Généthon, одна из лучших специалистов…
-
Положительные результаты испытаний SRP-9003 – препарата для КПМД 2Е (R4)
Сегодня Sarepta Therapeutics объявила о новых данных, полученных в клинических испытаниях препарата SRP-9003 – препарата генной терапии, разрабатываемого для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии 2Е типа (бета-саркогликанопатии, название по новой номенклатуре – конечностно-поясная мышечная дистрофия R4). Результаты включали обзор безопасности препарата и уровня экспрессии белка за 60-дневный период у трёх участников клинических испытаний, которые принимали высокую…
