Новые положительные данные по SRP-9003 для КПМД 2Е

Сарепта опубликовала пресс-релиз о новых данных по SRP-9003 для конечностно-поясной мышечной дистрофии 2E.

28 сентября 2020 Sarepta рассказала о положительных результатах проводимого исследования SRP-9003 (rAAVrh74.MHCK7.hSGCB) – генной терапии, разрабатываемой для конечностно-поясной мышечной дистрофии 2E (КПМД 2Е, также известной как бета-саркогликанопатия и КПМД R4). Результаты включают 18-месячные функциональные данные от трёх участников клинического испытания из когорты с низкой дозой препарата и 6-месячные функциональные данные от трёх участников из когорты с высокой дозой.

SRP-9003 – это генная конструкция, которая трансдуцирует скелетные и сердечную мышцы, доставляя ген, кодирующий полноразмерный белок бета-саркогликан, отсутствие которого является причиной прогрессирующего заболевания КПМД 2Е и сокращения продолжительности жизни.

“На данный момент нет одобренного лечения для людей с КПМД 2Е – заболевания, приводящего к серьёзной инвалидности в детском возрасте и часто ведущего к ранней смертности. Очень воодушевляет, что мы продолжаем видеть последовательные положительные результаты нашей разрабатываемой генной терапии SRP-9003 по нескольким показателям, поскольку мы понимаем, что сообществу нужно больше возможностей”, – рассказывает Луиз Родино-Клапак (Louise Rodino-Klapac), Ph.D., старший вице-президент генной терапии Sarepta Therapeutics. “Улучшения функциональных показателей через 18 и 6 месяцев у участников из обеих когорт, получивших SRP-9003, заметно отличаются от того, что показала бы группа пациентов того же возраста с КПМД 2Е с естественным течением болезни. Такой устойчивый функциональный результат подтверждает, что SRP-9003 попадает в мышцу, и позволяет предположить улучшение в повреждённой мышце. В сочетании с убедительными результатами экспрессии и обнадёживающим профилем безопасности, наблюдаемым на сегодняшний день, текущие результаты повышают нашу уверенность в конструкции и предоставляют дополнительные доказательства, поскольку мы планируем более высокую дозу SRP-9003 в следующем этапе клинического тестирования.”

Эффективная трансдукция в скелетной мышце и сильная экспрессия белка наблюдалась в обеих когортах после инфузии SRP-9003. Значительное снижение креатинкиназы наблюдалось через 90 дней.
Результаты каждой из когорт приведены ниже.

Когорта 1 (низкая доза) через 18 месяцев

• Все три участника продолжали демонстрировать улучшения по сравнению с исходным уровнем по всем функциональным показателям, включающим оценку North Star для дисферлинопатий (North Star Assessment for Dysferlinopathies – NSAD), время подъёма, подъём по четырём ступенькам, ходьба на 100 метров, ходьба на 10 метров.
• Среднее улучшение по NSAD по сравнению с исходным уровнем составило 3.0 через 6 месяцев и 5.7 через 18 месяцев.
• Со времени наблюдения за когортой по результатам года в июне 2020 не наблюдалось никаких новых сигналов по безопасности, связанных с приёмом препарата; не наблюдалось снижения количества тромбоцитов за пределами нормального диапазона или признаков активации комплемента.

Когорта 2 (высокая доза) через 6 месяцев

• Все три участника продемонстрировали улучшения по сравнению с исходным уровнем по всем функциональным показателям, включающим оценку NSAD, время подъёма, подъём по четырём ступенькам, ходьба на 100 метров, ходьба на 10 метров.
• Среднее улучшение по NSAD по сравнению с исходным уровнем составило 3.7.
• Со времени публикации результатов экспрессии в июне 2020 не наблюдалось никаких новых сигналов по безопасности, связанным с приёмом препарата; не наблюдалось снижения количества тромбоцитов за пределами нормального диапазона или признаков активации комплемента.

Источник: Sarepta Therapeutics Investigational Gene Therapy SRP-9003 for the Treatment of Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2E Shows Sustained Functional Improvements 18-months After Administration

Дополнительно о КПМД 2Е и SRP-9003

• Читать записи блога о SRP-9003.
• Читать записи блога о КПМД 2Е.

Внимание

Для сайта я подбираю материалы из различных источников, которые стараюсь максимально проверить на достоверность и научную значимость. Ссылки на источники размещаю в скобках после абзацев или в конце страницы/записи. Однако приведенную информацию нельзя рассматривать как абсолютно достоверный медицинский источник. Обязательно консультируйтесь со специалистами. Англо/франкоязычные тексты перевожу я сама. Я не врач. Если Вы нашли ошибку, неточность или хотите дополнить информацию, пожалуйста, напишите мне на электронную почту lgmd.ru@yandex.ru.
При использовании материалов сайта lgmd.ru обязательно указывайте активную ссылку на источник – сайт lgmd.ru.