Первая биотех-компания по КПМД от Généthon

Изображение для записи о биотех-компании Вольта от Генетон

Потрясающие новости из Généthon (Франция) — будет создана первая биотехнологическая компания по разработке лекарств для конечностно-поясных мышечных дистрофий.

Вот уже несколько месяцев команда учёных из Généthon работает над проектом под названием VOLTA (Вольта).

Проектом руководит Стефан Дегов (Stéphane Degove), а научную поддержку оказывает Изабель Ришар (Isabelle Richard) — исследовательница из Généthon, одна из лучших специалистов по конечностно-поясным мышечным дистрофиям.

Работа биотехнологической компании, которая на данный момент находится в процессе создания, первоначально будет направлена на разработку препаратов для четырёх наиболее распространённых форм КПМД и их продажу по справедливой и контролируемой цене.
Для этого будут привлекаться инвесторы, цель которых не в максимальном возврате инвестиций, а во внесении социального вклада путём создания инновационных методов лечения этих серьёзных заболеваний на удовлетворительных экономических условиях.
Также важной целью проекта является создание и разработка препаратов на территории Франции или Европы, а производство — на территории Франции.

Партнёрские отношения с биотехнологическими и известными фармацевтическими компаниями необходимы, чтобы продукты доходили до пациентов. Финансовые ресурсы Généthon позволяют разрабатывать методы лечения, демонстрировать их доклиническую эффективность, а иногда и запускать клинические испытания, но не позволяют выводить препараты на рынок. На запуск одного препарата уходят сотни миллионов евро. Следует отметить, что такое партнёрство приносит Généthon доходы, которые полностью используются для других исследовательских проектов.

Амбициозный стартап

Заявленные сроки пока ещё условные, но компания планирует запуск:
— в 2021 году клинического испытания для КПМД с дефицитом FKRP, т.е. для КПМД 2i/R9;
— в 2022 году КИ по кальпаинопатии (КПМД 2A/R1) и по гамма-саркогликанопатии (КПМД 2C/R5);
— в 2023 году КИ по дисферлинопатии (КПМД 2B/R2) и бета-саркогликанопатии (КПМД 2Е/R4).

Такой амбициозный график очень воодушевляет и открывает многообещающее будущее для людей с КПМД.

Источники:


Внимание

Для сайта я подбираю материалы из различных источников, которые стараюсь максимально проверить на достоверность и научную значимость. Ссылки на источники размещаю в скобках после абзацев или в конце страницы/записи. Однако приведенную информацию нельзя рассматривать как абсолютно достоверный медицинский источник. Обязательно консультируйтесь со специалистами. Англо/франкоязычные тексты перевожу я сама. Я не врач и не профессиональный переводчик. Если Вы нашли ошибку, неточность или хотите дополнить информацию, пожалуйста, напишите мне на электронную почту lgmd.ru@gmail.com.
При использовании материалов сайта lgmd.ru обязательно указывайте активную ссылку на источник — сайт lgmd.ru.

Первая биотех-компания по КПМД от Généthon: 2 комментария

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте как обрабатываются ваши данные комментариев.