Исследования и разработки для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии​

Отпечаток ДНК на цветных пятнах

В настоящее время радикального лечения для конечностно-поясных мышечных дистрофий не существует, однако разрабатываются методы генной, клеточной, заместительной терапии.

Разрабатываемые препараты

Список текущих клинических испытаний препаратов для лечения конечностно-поясных мышечных дистрофий на сайте Treat-NMD (европейское сообщество, занимающееся нервно-мышечными заболеваниями).


Исследования и разработки по типам КПМД

В заголовках сначала указывается старое название КПМД по классификации 1995-го года, после — по классификации 2017-го года, а в скобках оба названия на английском.

Дополнительная информация о названиях и классификациях конечностно-поясных мышечных дистрофий.

КПМД 1D / КПМД Д1 DNAJB6-связанная (LGMD 1D / LGMD D1 DNAJB6-related)

КПМД 2А / КПМД Р1 кальпаин3-связанная / кальпаинопатия (LGMD2A / LGMD R1 calpain3-related, calpainopahy)

КПМД 2B / КПМД Р2 дисферлин-связанная / дисферлинопатия (LGMD2B / LGMD R2 dysferlin-related / dysferlinopathy)

КПМД 2C / КПМД Р5 γ-саркогликан-связанная (LGMD2C / LGMD R5 γ-sarcoglycan-related)

  • генная терапия SRP-9005 (старое название MYO-103), разработчики Sarepta Therapeutics
  • генная терапия, разрабатываемая командой Изабель Ришар (Genethon, Франция). Читать подробнее запись.

КПМД 2D / КПМД Р3 α-саркогликан-связанная (LGMD2D / LGMD R3 α-sarcoglycan-related)

КПМД 2E / КПМД Р4 β-саркогликан-связанная (LGMD2E / LGMD R4 β-sarcoglycan-related)

КПМД 2G / КПМД Р7 телетонин-связанная (LGMD2G / LGMD R7 telethonin-related)

КПМД 2i / КПМД Р9 FKRP-связанная (LGMD2i / LGMD R9 FKRP-related)

КПМД 2L / КПМД Р12 аноктамин5-связанная (LGMD2L / LGMD R12 anoctamin5-related)

  • генная терапия SRP-9006 (старое название MYO-301), разработчики Sarepta Therapeutics

Внимание

Для сайта я подбираю материалы из различных источников, которые стараюсь максимально проверить на достоверность и научную значимость. Ссылки на источники размещаю в скобках после абзацев или в конце страницы/записи. Однако приведенную информацию нельзя рассматривать как абсолютно достоверный медицинский источник. Обязательно консультируйтесь со специалистами. Англо/франкоязычные тексты перевожу я сама. Я не врач и не профессиональный переводчик. Если Вы нашли ошибку, неточность или хотите дополнить информацию, пожалуйста, напишите мне на электронную почту lgmd.ru@gmail.com.
При использовании материалов сайта lgmd.ru обязательно указывайте активную ссылку на источник — сайт lgmd.ru.