Ожидаемый срок запуска исследовательской программы по изучению конечностно-поясной мышечной дистрофии 2i (новое название КПМД R9) – июнь 2019 – опубликован на clinicaltrial.gov (идентификатор NCT03842878).
Руководить исследованием будет профессор Джон Виссинг (John Vissing, Копенгаген, Дания), а спонсором выступает Généthon.
Программа направлена на более тщательное изучение КПМД 2i, чтобы лучше понимать эту патологию и процесс прогрессирования.
В программе будут участвовать 60 пациентов, а длительность участия составит до 24 месяцев. Территориально исследование будет проводиться во Франции (Париж), в Дании (Копенгаген) и в Соединённом Королевстве (Ньюкасл).
- возраст – 16 лет и старше;
- набираются и мужчины, и женщины;
- клинический диагноз КПМД 2i (включая генетическое тестирование, в котором указана мутация в гене FKRP);
- пациенты могут ходить.
Предполагается, что после завершения программы последует клиническое испытание генной терапии (фаза I/II) для КПМД 2i. Набор пациентов для участия в клинических испытаниях не будет ограничен только теми пациентами, которые попали в программу по изучению КПМД 2i. При этом участие пациента в исследовательской программе не обозначает, что он автоматически будет включён в клинические испытания.
Для более подробной информации свяжитесь с исследовательской группой (контакты есть на странице программы на сайте clinicaltrials.gov, идентификатор NCT03842878).
Также вы можете написать в организацию FKRP Registry и задать интересующие вас вопросы по этой программе или любые другие, связанные с КПМД 2i.
Источник: FKRP registry
Дополнительная информация
- Страница о КПМД 2i
- Запись блога Genethon запускает программу по изучению КПМД 2I
Внимание
Для сайта я подбираю материалы из различных источников, которые стараюсь максимально проверить на достоверность и научную значимость. Ссылки на источники размещаю в скобках после абзацев или в конце страницы/записи. Однако приведенную информацию нельзя рассматривать как абсолютно достоверный медицинский источник. Обязательно консультируйтесь со специалистами. Англо/франкоязычные тексты перевожу я сама. Я не врач. Если Вы нашли ошибку, неточность или хотите дополнить информацию, пожалуйста, напишите мне на электронную почту lgmd.ru@yandex.ru.
При использовании материалов сайта lgmd.ru обязательно указывайте активную ссылку на источник – сайт lgmd.ru.
Добавить комментарий