Архивы КПМД 2i (LGMD 2i)

Положительные результаты 2-й фазы КИ препарата BBP-418 для КПМД 2i (R9)

Фармкомпания BridgeBio и её дочерняя компания ML Bio Solutions 14 марта 2022 г. объявили о положительных результатах второй фазы клинических испытаний препарата BBP-418, разрабатываемого для пациентов с конечностно-поясной мышечной дистрофией 2i (R9).

Atamyo подала заявку на одобрение КИ препарата ATA-100 для лечения КПМД 2i/R9

Atamyo Therapeutics – это дочерняя компания Genethon, целью которой является разработка генных терапий нового поколения для лечения нервно-мышечных заболеваний.

26 октября 2021 г. в своём пресс-релизе компания объявила, что подала заявку на получение в Европе разрешения для проведения клинических испытаний препарата ATA-100.

Разработка BBP-418 для лечения КПМД 2i получила от FDA статус ускоренного рассмотрения

Разрабатываемый компанией BridgeBio препарат BBP-418 для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии типа 2i получил статус fast track (ускоренное рассмотрение) в США. Статус ускоренного рассмотрения стимулирует разработки препаратов для лечения тяжёлых заболеваний и ускоряет процесс их рассмотрения, чтобы пациенты как можно раньше, насколько это возможно, получили доступ к таким лекарствам.

LION-101 для КПМД 2i/R9 переходит в фазу 1/2 КИ

Фармкомпания AskBio на своём сайте опубликовала новость, что FDA одобрило заявку компании по исследуемому новому препарату (Investigational New Drug application) LION-101, что позволяет продолжить его клиническое исследование в фазе 1/2.

LION-101 — это новый вектор на основе рекомбинантного адено-ассоциированного вируса (rAAV), разрабатываемого в виде инфузии для однократного внутривенного введения для лечения пациентов с конечностно-поясной мышечной дистрофией 2i/R9 (мутация в гене FKRP).

Atamyo — новости по КПМД из Франции

Помните новость прошлой осени о том, что французская организация Генетон планировала создать биотех-компанию? Потом эту новость изменили, появилась новое название — Atamyo (суть новости осталась та же).

И вот в ноябре компания была зарегистрирована, появился сайт, а на сайте этапы разработок препаратов для конечностно-поясных мышечных дистрофий.

А на сайте компании объявлены разработки для следующих типов КПМД (все в стадии доклинических испытаний):

КПМД R9 / КПМД 2i (FKRP — фукутин-связанный белок)
КПМД R5 / КПМД 2C (гамма-саркогликан)
КПМД R1 / КПМД 2A (кальпаин-3)
КПМД R2 / КПМД 2B (дисферлин)
КПМД R3 / КПМД 2D (альфа-саркогликан)

Ждём дальнейших новостей!

По следам научного фестиваля AFM-Telethon

Публикую с большим опозданием статью из нашей группы по КПМД 2А (если у вас эта форма, присоединяйтесь — Вк). Участвовала в вебинаре одна из участниц группы — Кристина Золотарёва. Она всё и рассказала, а Максим свёл воедино. Дальше начинается статья.

Клинические испытания LION-101 для КПМД 2i планируются в начале 2021

В летнем выпуске AAvenger компания AskBio сообщила, что клинические испытания генной терапии LION-101 для конечностно-поясной мышечной дистрофии 2i/R9 планируются к запуску в начале 2021 года.

Первая биотех-компания по КПМД от Généthon

Потрясающие новости из Généthon (Франция) — будет создана первая биотехнологическая компания по разработке лекарств для конечностно-поясных мышечных дистрофий.

Вот уже несколько месяцев команда учёных из Généthon работает над проектом под названием VOLTA (Вольта).

Проектом руководит Стефан Дегов (Stéphane Degove), а научную поддержку оказывает Изабель Ришар (Isabelle Richard) — исследовательница из Généthon, одна из лучших специалистов по конечностно-поясным мышечным дистрофиям.

Вебинар для КПМД 2i и 2G — 18.09.2020

И ещё одно замечательное онлайн-мероприятие по конечностно-поясным мышечным дистрофиям 2i и 2G.

18 сентября 2020 доктор Чарльз Эмерсон и доктор Скот Вулф, исследующие КПМД 2i и 2G в Массачусетстком университете, проведут вебинар о восстановлении генов при этих формах КПМД.

Тема вебинара: «Подходы к восстановлению генов при КПМД 2i и 2G: понимание CRISPR» (на английском языке).
Дата и время: 18 сентября 2020 в 16.00 по североамериканскому восточному времени, т.е. в 23.00 по московскому времени.
Платформа: Zoom.
Регистрация обязательна. Нажмите для перехода в форму регистрации.

Организатор: Speak Foundation. Спонсор: CURE LGMD 2i.

Узнать больше о предстоящих мероприятиях, посвящённых конечностно-поясным мышечным дистрофиям, можно на сайте lgmd-info.org.

О КПМД 2i, о препарате BBP-418 на сайте ML BioSolutions

Посмотрите, сколько полезной информации о конечностно-поясной мышечной дистрофии 2i и о препарате BBP-418 разместил у себя на сайте разработчик — ML BioSolutions (нажмите на название для перехода).

Пока ждём результаты первого введения препарата пациенту (писала об этом в статье «Препарат BBP-418 для КПМД 2i/R9 введён участнику фазы 1 клинических испытаний»), можно ознакомиться с особенностями КПМД 2i, с этапами разработки препарата и этапами клинических испытаний, почитать об этой фармкомпании, найти дополнительные источники информации и т.п.

Нужен ли перевод на русский? Если нужен, откликнитесь в комментариях к записи.

Узнать больше о о КПМД 2i (R9) и о BBP-418 (рибитол).

Внимание

Для сайта я подбираю материалы из различных источников, которые стараюсь максимально проверить на достоверность и научную значимость. Ссылки на источники размещаю в скобках после абзацев или в конце страницы/записи. Однако приведенную информацию нельзя рассматривать как абсолютно достоверный медицинский источник. Обязательно консультируйтесь со специалистами. Англо/франкоязычные тексты перевожу я сама. Я не врач и не профессиональный переводчик. Если Вы нашли ошибку, неточность или хотите дополнить информацию, пожалуйста, напишите мне на электронную почту lgmd.ru@yandex.ru.
При использовании материалов сайта lgmd.ru обязательно указывайте активную ссылку на источник — сайт lgmd.ru.