Рубрика: КПМД 2i (LGMD 2i)

  • 25.11.2022 вебинар по разработкам Atamyo для КПМД 2i, 2A, 2B, 2C, 2D

    25.11.2022 вебинар по разработкам Atamyo для КПМД 2i, 2A, 2B, 2C, 2D

    Итальянский фонд GFB Onlus 25 ноября 2022 г. в 17:00 по московскому времени (15:00 по римскому) проведёт вебинар, посвящённый генно-терапевтическим разработкам Atamyo для КПМД 2i/R9, 2A/R1, 2B/R2, 2C/R5, 2D/R3. Докладчик: Изабель Ришар (Франция, Genethon). Вебинар будет в Зуме на английском языке. Необходима предварительная регистрация (<— перейдите по ссылке). Во время вебинара русский перевод будет доступен […]

  • Генотаргет: доклад по КПМД Р1/2A и Р9/2i

    Генотаргет: доклад по КПМД Р1/2A и Р9/2i

    На ютуб-канале СГЗМУ им. Мечникова размещён доклад гендиректора Генотаргета И.А. Яковлева о подходах к генной терапии конечностно-поясных мышечных дистрофий Р1/2A (кальпаин-3, CAPN3) и Р9/2i (фукутин-связанный белок, FKRP). Очень интересно, обязательно посмотрите. В докладе говорится, что Генотаргет сейчас на этапе проверки концепции по потенциальным терапиям для этих двух типов КПМД. Пациенты, это важно: проверка концепции — […]

  • ИСКЧ: новости для КПМД Р2, Р1, Р9

    ИСКЧ: новости для КПМД Р2, Р1, Р9

    Вчера 28.10.2022 на сайте Института стволовых клеток человека появилась новость о продвижениях разработки препарата для дисферлинопатий. И что ещё обрадовало: в новости говорится, что параллельно разработке (этап проверки концепции) по дисферлинопатиям изучаются подходы к лечению двух других типов КПМД. Судя по докладам*, указанным в новости, два другие типа — это, возможно, КПМД 2А/Р1 и 2i/Р9. […]

  • BridgeBio представила результаты 2-й фазы КИ препарата BBP-418 для КПМД 2i

    BridgeBio представила результаты 2-й фазы КИ препарата BBP-418 для КПМД 2i

    14 октября 2022 на конгрессе World Muscle Society фармкомпания BridgeBio представила результаты 2-й фазы клинических исследований препарата BBP-418, разрабатываемого совместно с дочерней фармкомпанией ML Bio Solutions для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии R9/2i.

  • Препарат ATA-100 для лечения КПМД Р9/2i введён первому участнику КИ

    26 сентября 2022 французская фармкомпания Atamyo Therapeutics опубликовала пресс-релиз с сообщением о введении генно-заместительной терапии ATA-100 первому участнику клинических испытаний данного препарата, предназначенного для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии Р9/2i. В ходе фазы 1/2 проводимого клинического испытания (EudraCT 2021-004276-33, NCT05224505) оцениваются безопасность, фармакодинамика, эффективность, иммуногенность разовой внутривенной дозы ATA-100 – адено-ассоциированного вирус-вектора, несущего человеческий FKRP-трансген.Исследование будет […]

  • Накопившиеся новости по КПМД 🙂

    Пришлось немного отложить ведение сайта, т.к. всё лето писала выпускную квалификационную работу на получение квалификации письменного переводчика с английского языка на русский язык 🙂 Отправила ВКР на проверку, жду от преподавателя обратной связи по её доработке. А пока пройдусь по новостям, касающимся КПМД. По ссылкам, привязанным в тексте, переходите за подробностями.

  • Положительные результаты 2-й фазы КИ препарата BBP-418 для КПМД 2i (R9)

    Положительные результаты 2-й фазы КИ препарата BBP-418 для КПМД 2i (R9)

    Фармкомпания BridgeBio и её дочерняя компания ML Bio Solutions 14 марта 2022 г. объявили о положительных результатах второй фазы клинических испытаний препарата BBP-418, разрабатываемого для пациентов с конечностно-поясной мышечной дистрофией 2i (R9).

  • Atamyo подала заявку на одобрение КИ препарата ATA-100 для лечения КПМД 2i/R9

    Atamyo подала заявку на одобрение КИ препарата ATA-100 для лечения КПМД 2i/R9

    Atamyo Therapeutics – это дочерняя компания Genethon, целью которой является разработка генных терапий нового поколения для лечения нервно-мышечных заболеваний. 26 октября 2021 г. в своём пресс-релизе компания объявила, что подала заявку на получение в Европе разрешения для проведения клинических испытаний препарата ATA-100.

  • Разработка BBP-418 для лечения КПМД 2i получила от FDA статус ускоренного рассмотрения

    Разработка BBP-418 для лечения КПМД 2i получила от FDA статус ускоренного рассмотрения

    Разрабатываемый компанией BridgeBio препарат BBP-418 для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии типа 2i получил статус fast track (ускоренное рассмотрение) в США. Статус ускоренного рассмотрения стимулирует разработки препаратов для лечения тяжёлых заболеваний и ускоряет процесс их рассмотрения, чтобы пациенты как можно раньше, насколько это возможно, получили доступ к таким лекарствам.

  • LION-101 для КПМД 2i/R9 переходит в фазу 1/2 КИ

    LION-101 для КПМД 2i/R9 переходит в фазу 1/2 КИ

    Фармкомпания AskBio на своём сайте опубликовала новость, что FDA одобрило заявку компании по исследуемому новому препарату (Investigational New Drug application) LION-101, что позволяет продолжить его клиническое исследование в фазе 1/2. LION-101 — это новый вектор на основе рекомбинантного адено-ассоциированного вируса (rAAV), разрабатываемого в виде инфузии для однократного внутривенного введения для лечения пациентов с конечностно-поясной мышечной […]