В журнале Molecular Therapy опубликована статья доктора Риты Перлингейро в соавторстве с другими коллегами (Dr. Rita Perlingeiro, Professor of Medicine, University of Minnesota) “Генная коррекция специфичных индуцированных стволовых клеток с КПМД 2А для развития таргетированной персонифицированной клеточной терапии” (Gene Correction of LGMD2A Specific iPSCs for the Development of Targeted Autologous Cell Therapy).
Статья платная, по ссылке (выше) вы сможете ознакомиться только с аннотацией. Для покупки полной статьи вам необходимо перейти на сайт журнала Molecular Therapy, где уже можно будет оплатить доступ к статье.
В своём исследовании учёные использовали технику CRISPR-Cas9 для редактирования мутаций в гене CAPN3 в клетках, взятых у пациентов с КПМД 2А, которые называются индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (induced pluripotent stem cells, iPSCs). После проведённого редактирования гена, эти клетки показывали экспрессию белка Кальпаина-3 на уровне клеток, не задетых КПМД 2А. Далее клетки с отредактированными генами были трансплантированы в переднюю большеберцовую мышцу (tibialis anterior muscle) мышиной модели с КПМД 2А.
Несмотря на то что терапии для мышечных дистрофий, основывающиеся на стволовых клетках, находятся на раннем этапе развития, результаты этого исследования дают возможность предположить, что такая стратегия имеет свой потенциал как терапия для КПМД 2А.
Это исследование было частично профинансировано Coalition to Cure Calpain 3 с помощью щедрого гранта, полученного от Beyond Labels and Limitations.
Источники
- Published Research Alert: Gene Correction of LGMD2A Specific iPSCs for the Development of Targeted Autologous Cell Therapy
- PubMed: Gene Correction of LGMD2A Patient-Specific iPSCs for the Development of Targeted Autologous Cell Therapy
Дополнительная информация
Если у вас КПМД 2А, обязательно зарегистрируйтесь в международном реестре пациентов с КПМД 2А. Coalition to Cure Calpain 3 (C3) – это наиболее активная организация, занимающаяся поиском лечения КПМД 2А. Подписывайтесь на новостную рассылку от C3 (на странице найдите форму Subscribe to Blog via Email).
Внимание
Для сайта я подбираю материалы из различных источников, которые стараюсь максимально проверить на достоверность и научную значимость. Ссылки на источники размещаю в скобках после абзацев или в конце страницы/записи. Однако приведенную информацию нельзя рассматривать как абсолютно достоверный медицинский источник. Обязательно консультируйтесь со специалистами. Англо/франкоязычные тексты перевожу я сама. Я не врач. Если Вы нашли ошибку, неточность или хотите дополнить информацию, пожалуйста, напишите мне на электронную почту lgmd.ru@yandex.ru.
При использовании материалов сайта lgmd.ru обязательно указывайте активную ссылку на источник – сайт lgmd.ru.
Добавить комментарий