C3 приглашает пациентов с КПМД 2А участвовать в исследовании заболевания

Coalition to Cure Calpain 3 (C3) выдала грант доктору Николасу Джонсону (доцент и заместитель руководителя по исследованиям в Virginia Commonwealth University). Исследовательский проект называется «Определение клинических конечных точек при КПМД».

Что такое оценка клинических результатов, и почему она важна для пациентов с КПМД?

Оценка клинических результатов (ОКР / clinical outcome assessment – COAs) – это способы оценки, используемые в клинических испытаниях для определения, приносит ли пользу исследуемый препарат или терапия.

Поскольку для конечностно-поясных мышечных дистрофий начаты разработки терапий, важно создать надёжные ОКР, которые будут чувствительны к тем изменениям у пациентов, связанным именно с конкретным заболеванием.

Доктор Джонсон вместе с коллегами недавно создали Объединение по клиническим исследованиям конечностно-поясной мышечной дистрофии (Limb Girdle Muscular Dystrophy Clinical Research Network), финансируемое за счёт гранта от Muscular Dystrophy Association, в которое вошли восемь медицинских центров, обладающих значительным опытом в клинических исследованиях КПМД и клинической помощи.

В текущем обзорном исследовании пациенты будут наблюдаться в течение 12 месяцев для того, чтобы установить, какие ОКР являются значимыми при стандартном прогрессировании заболевания, что в дальнейшем может быть использовано в качестве инструментов в ходе клинических испытаний.

Научный директор C3, доктор Дженнифер Леви, объясняет: «Отсутствие стандартных ОКР для КПМД 2А – это барьер в разработках лечения для этого заболевания. Проект доктора Джонсона создаст инструменты, которые будут использованы для оценки, эффективны ли исследуемые препараты в условиях клинических испытаний».

Доктор Джонсон отмечает: «Развитие генных заместительных терапий ускорило необходимость подготовки к клиническим испытаниям. Мы рады начать работать с C3, MDA и сообществом по КПМД 2А, чтобы разработать инструменты, необходимые для тестирования потенциальных способов лечения».

Критерии для участия в исследовании

Внимание! Исследование проводится в США и Соединённом Королевстве.

Подробная информация об исследовании (в том числе контакты): Defining Clinical Endpoints in Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) (GRASP)

Основные цели

Определить основной набор ОКР для плечевого и тазового поясов
Наблюдение за прогрессированием заболевания

Критерии включения в исследование

Возрастной диапазон: от 6 до 65 лет
Генетически или функционально подтверждённая мутация в генах ANO5, CAPN3, DYSF или DNAJB6

Критерии исключения

Неходячие пациенты на момент набора в исследование
Любое другое заболевание, которое может повлиять на безопасное прохождение тестирования или на интерпретацию результатов

Частота посещений

2-дневное наблюдение для определения исходных показателей
Следующие посещения: по прошествии полугодия и года
Время на посещение: около 4,5 часов

Методы

История болезни
Physical Therapy Measures (видимо, оценка физических показателей)
Лабораторные исследования (биомаркеры)
Респираторное тестирование
Опросники

Источники

Внимание

Для сайта я подбираю материалы из различных источников, которые стараюсь максимально проверить на достоверность и научную значимость. Ссылки на источники размещаю в скобках после абзацев или в конце страницы/записи. Однако приведенную информацию нельзя рассматривать как абсолютно достоверный медицинский источник. Обязательно консультируйтесь со специалистами. Англо/франкоязычные тексты перевожу я сама. Я не врач. Если Вы нашли ошибку, неточность или хотите дополнить информацию, пожалуйста, напишите мне на электронную почту lgmd.ru@yandex.ru.
При использовании материалов сайта lgmd.ru обязательно указывайте активную ссылку на источник – сайт lgmd.ru.