Исследователи из Университета Содружества Вирджинии (США) ищут пациентов с конечностно-поясной мышечной дистрофией 2i типа (КПМД 2i / R9) для участия в изучении естественной истории заболевания. Исследование нацелено на лучшее понимание течения болезни, чтобы учёные могли определить клинически значимые критерии для использования в будущих клинических испытаниях, в том числе полезность дистрогликана в качестве биомаркера.
Продолжительность исследования составит два года. Каждые полгода нужно будет проходить осмотр (США, Дания). Во время посещения будут проводиться ряд лабораторных и функциональных тестов (физическое обследование, анализ крови на биомаркеры, мышечная биопсия, физиотерапевтическая оценка, опросник о качестве жизни).
Возрастной диапазон участников: дети и взрослые в возрасте от 10 до 65 лет с диагнозом КПМД 2i (R9), поставленным на основе клинических проявлений и генетического тестирования (мутации в гене, кодирующем фукутин-связанный белок).
Более детальная информация по ссылке Biomarker Development in LGMD 2i (идентификатор на сайте clinicaltrials.gov – NCT04202627).
Источник: Clinical Trial Alert: Researchers at Virginia Commonwealth University Seek Participants for a LGMD2I Natural History Study
Добавить комментарий