Письмо Сарепты о статусах программ по КПМД (25.02.2022)

25 февраля 2022 г. фармкомпания Sarepta выпустила письмо для КПМД-сообщества с информацией о статусах разрабатываемых программ для лечения конечностно-поясных мышечных дистрофий.
Читать письмо полностью: Community Letter: Q1 update on LGMD programs in development.

Ниже привожу статусы, опубликованные в письме.

КПМД 2C/R5 (SRP-9005), 2D/R3, (SRP-9004) и 2E/R4 (SRP-9003) (саркогликанопатии)

Сарепта работает с регулирующими органами; в течение 2022 года компания продолжит разработку масштабируемых производственных процессов и разработку процедуры проведения испытаний, которые будут способствовать потенциальному одобрению со стороны регуляторов. Кроме того:

  • по программам для КПМД 2C и 2D продолжаются токсикологические исследования, необходимые для оценки безопасности терапии до поступления в клинический оборот;
  • продолжается сбор данных в рамках клинического исследования SRP-9003-101 по КПМД 2E/R4. Сарепта будет публиковать обновления по мере необходимости. Продолжается плановое длительное наблюдение участников исследования;
  • Сарепта участвует в исследовании естественного течения этих типов КПМД (natural history study), известное как JOURNEY (NCT#04475926), которое играет важную роль в улучшении разрабатываемых программ лечения КПМД. Результаты исследования JOURNEY позволят лучше понять КПМД 2E, 2D и 2C и, вероятно, предоставят информацию для планирования будущих клинических исследований Сарепты по КПМД.

КПМД 2B/R2 (SRP-6004, дисферлинопатия)

Сарепта планирует начать исследование по проверке концепции (proof-of-concept study) в конце 2022 года, параллельно проводя дополнительные производственные мероприятия.

КПМД 2L/R12(SRP-9006, аноктамин-5)

Продолжаются начальные исследования и доклиническая работа в рамках программы Investigational New Drug.

КПМД 2A/R1 (кальпаинопатия)

В 2021 году Сарепта лицензировала программу разрабатываемой генной терапии для этого типа КПМД после подтверждения концепции на этапе доклинических исследований. Ведётся дополнительная доклиническая работа.


У всех программ есть общее требование: компания должна разработать и внедрить наилучший вариант производственного процесса, который будет использоваться для клинических испытаний и для получения потенциального одобрения.
Регулирующие органы в отношении генных терапий обычно требуют отладку коммерческого производственного процесса ещё до начала последних этапов клинических испытаний.

Геннотерапевтическое производство – уникальный и сложный процесс, состоящий из нескольких трудоёмких этапов, которые должны быть оптимизированы для производства каждой дозы генной терапии.

В 2022 году основным направлением работы Сарепты станет усовершенствование производственных процессов для самых передовых программ фармкомпании.
Сроки производства зависят от нескольких факторов, как зависящих, так и не зависящих от Сарепты, включая завершение доклинических исследований, согласование производственных процессов, взаимодействие с контролирующими органами и пр.

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован.

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте, как обрабатываются ваши данные комментариев.