Фармкомпания Sarepta Therapeutics 17 февраля 2023 г. опубликовала информационное письмо для пациентов с КПМД 2E/R4 и 2B/R2, проживающих в США.
В линейке разрабатываемых препаратов есть обновления статусов.
Voyagene (SRP-9003-102) для КПМД 2E/R4
Разработка для КПМД 2E/R4 (бета-саркогликанопатия) получила название Voyagene. В США открыт набор в клинические испытания препарата для оценки безопасности, переносимости и эффективности.
КИ будет проходить в виде открытого исследования с однократным введением препарата. Планируется набрать 5 пациентов (как амбулаторных, так и неамбулаторных). Исследование будет проводиться в США.
Navigene (SRP-6004-102) для КПМД 2B/R2
Разработка для КПМД 2B/R2 (дисферлинопатия) получила название Navigene. В первой половине 2023 г. Сарепта планирует начать фазу I стадии “доказательство концепции” по этой разработке. В исследование планируется включить 2 амбулаторных пациентов.
Подробнее о разработках см. в информационном письме Сарепты: Community Letter: Community Update on LGMD Programs in Development.
Также обязательно ознакомьтесь с дополнительной информацией на сайте Сарепты, посвящённом клиническим исследованиям для КПМД – Genesis LGMD.
Для сайта я подбираю материалы из различных источников, которые стараюсь максимально проверить на достоверность и научную значимость. Ссылки на источники размещаю в скобках после абзацев или в конце страницы/записи. Однако приведенную информацию нельзя рассматривать как абсолютно достоверный медицинский источник. Обязательно консультируйтесь со специалистами. Англо/франкоязычные тексты перевожу я сама. Я не врач. Если Вы нашли ошибку, неточность или хотите дополнить информацию, пожалуйста, напишите мне на электронную почту lgmd.ru@yandex.ru.
При использовании материалов сайта lgmd.ru обязательно указывайте активную ссылку на источник – сайт lgmd.ru.
Добавить комментарий