Рубрика: КПМД 2D (LGMD 2D)
-
25.11.2022 вебинар по разработкам Atamyo для КПМД 2i, 2A, 2B, 2C, 2D
Итальянский фонд GFB Onlus 25 ноября 2022 г. в 17:00 по московскому времени (15:00 по римскому) проведёт вебинар, посвящённый генно-терапевтическим разработкам Atamyo для КПМД 2i/R9, 2A/R1, 2B/R2, 2C/R5, 2D/R3. Докладчик: Изабель Ришар (Франция, Genethon). Вебинар будет в Зуме на английском языке. Необходима предварительная регистрация (<– перейдите по ссылке). Во время вебинара русский перевод будет доступен…
-
Накопившиеся новости по КПМД 🙂
Пришлось немного отложить ведение сайта, т.к. всё лето писала выпускную квалификационную работу на получение квалификации письменного переводчика с английского языка на русский язык 🙂 Отправила ВКР на проверку, жду от преподавателя обратной связи по её доработке. А пока пройдусь по новостям, касающимся КПМД. По ссылкам, привязанным в тексте, переходите за подробностями.
-
Письмо Сарепты о статусах программ по КПМД (25.02.2022)
25 февраля 2022 г. фармкомпания Sarepta выпустила письмо для КПМД-сообщества с информацией о статусах разрабатываемых программ для лечения конечностно-поясных мышечных дистрофий.Читать письмо полностью: Community Letter: Q1 update on LGMD programs in development. Ниже привожу статусы, опубликованные в письме.
-
Пациентский чат по КПМД 2Е, 2С, 2D
Появился ещё один пациентский чат по КПМД! Теперь по следующим формам: КПМД 2Е (R4 β-саркогликан) КПМД 2С (R5 γ-саркогликан) КПМД 2D (R3 α-саркогликан) Если у вас одна из этих форм, подтверждённая генетически, напишите Татьяне Горбуновой и она добавит вас в пациентский чат.
-
Atamyo – новости по КПМД из Франции
Помните новость прошлой осени о том, что французская организация Генетон планировала создать биотех-компанию? Потом эту новость изменили, появилась новое название – Atamyo (суть новости осталась та же). И вот в ноябре компания была зарегистрирована, появился сайт, а на сайте этапы разработок препаратов для конечностно-поясных мышечных дистрофий. А на сайте компании объявлены разработки для следующих типов…
-
Исследование естественной истории КПМД 2E, 2D, 2C, а также о вирус-векторе и генной терапии (для всех типов)
Закончилась веб-конференция Sarepta Therapeutics, организованная The Speak Foundation, о новом исследовании естественной истории конечностно-поясных мышечных дистрофий. Пишу по горячим следам 🙂 Очень понравилось, очень информативно. Ниже рассказываю об анонсированном исследовании, а также о трёх вопросах, которые были заданы слушателями, и об очень важных ответах на них. Естественная история КПМД 2E/R4, 2D/R3, 2C/R5 Исследование естественной истории…
-
Метод изолированной инфузии для доставки гена SGCA для лечения КПМД 2D
Учёные из Национального детского госпиталя (США, Огайо, Колумбус) проводили испытания метода isolated limb perfusion для доставки генной терапии MYO-102 для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии 2D – альфа-саркогликанопатии (по новой номенклатуре – КПМД R3 альфа-саркогликан связанная). В марте 2019 года американские исследователи опубликовали статью об этом методе. Особенность метода заключается в том, что трансген вводится целенаправленно…
-
FDA присвоило препарату MYO-102, разрабатываемого для лечения КПМД 2D, статус орфанного препарата
-
Sarepta и Aldevron сотрудничают по программам генной терапии для миодистрофии Дюшенна и конечностно-поясной миодистрофии
