Изолированная инфузия конечностей для КПМД 2D (R3)

Метод изолированной инфузии для доставки гена SGCA для лечения КПМД 2D

Учёные из Национального детского госпиталя (США, Огайо, Колумбус) проводили испытания метода isolated limb perfusion для доставки генной терапии MYO-102 для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии 2D – альфа-саркогликанопатии (по новой номенклатуре – КПМД R3 альфа-саркогликан связанная).
В марте 2019 года американские исследователи опубликовали статью об этом методе.

Особенность метода заключается в том, что трансген вводится целенаправленно через бедренную артерию. Трансген содержит ген SGCA, контролируемый определённым промотором мышечного типа, и транспортируется с помощью инактивированного вируса типа AAV. Этот метод, обычно используемый в химиотерапии для некоторых видов рака, связанных с конечностями, называется isolated limb infusion (изолированная инфузия конечностей) и считается менее инвазивным по сравнению с изолированной перфузией конечностей (isolated limb perfusion).

Метод тестировался для препарата MYO-102. Учёные предполагали, что такая доставка терапии (только в конечности) будет безопаснее доставки во всё тело.

В исследовании приняли участие шесть пациентов, первый из которых, взрослый, участвовал в проверке препарата на токсичность (препарат ему вводили в одну ногу). После того как учёные убедились, что препарат безопасен, его начали вводить пятерым детям в обе ноги. Далее за ними наблюдали в течение двух лет.

У четырёх детей увеличилась выработка альфа-саркогликана в мышцах. У двоих детей наблюдались изменения в силе бедренных мышц. Но, к сожалению, основной тест на ходьбу в течение 6 минут не показал никаких улучшений: показатели ухудшились или остались на прежнем уровне у всех участников. По словам учёных, чтобы увидеть улучшение в хождении, генная терапия должна охватывать бОльший набор мышц.

По результатам этого исследования учёные пришли к выводу, что такой метод не подходит для доставки MYO-102. Следующим этапом клинических испытаний станет тестирование системного введения терапии (планируется в начале 2020 года).

Подробности читайте в статье Gene Delivery for Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2D by Isolated Limb Infusion.

Источники


Внимание

Для сайта я подбираю материалы из различных источников, которые стараюсь максимально проверить на достоверность и научную значимость. Ссылки на источники размещаю в скобках после абзацев или в конце страницы/записи. Однако приведенную информацию нельзя рассматривать как абсолютно достоверный медицинский источник. Обязательно консультируйтесь со специалистами. Англо/франкоязычные тексты перевожу я сама. Я не врач. Если Вы нашли ошибку, неточность или хотите дополнить информацию, пожалуйста, напишите мне на электронную почту lgmd.ru@yandex.ru.
При использовании материалов сайта lgmd.ru обязательно указывайте активную ссылку на источник – сайт lgmd.ru.

Использовано изображение Gerd Altmann с сайта Pixabay.

Комментарии

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте, как обрабатываются ваши данные комментариев.