Учёные из Национального детского госпиталя (США, Огайо, Колумбус) проводили испытания метода isolated limb perfusion для доставки генной терапии MYO-102 для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии 2D – альфа-саркогликанопатии (по новой номенклатуре – КПМД R3 альфа-саркогликан связанная).
В марте 2019 года американские исследователи опубликовали статью об этом методе.
Особенность метода заключается в том, что трансген вводится целенаправленно через бедренную артерию. Трансген содержит ген SGCA, контролируемый определённым промотором мышечного типа, и транспортируется с помощью инактивированного вируса типа AAV. Этот метод, обычно используемый в химиотерапии для некоторых видов рака, связанных с конечностями, называется isolated limb infusion (изолированная инфузия конечностей) и считается менее инвазивным по сравнению с изолированной перфузией конечностей (isolated limb perfusion).
Метод тестировался для препарата MYO-102. Учёные предполагали, что такая доставка терапии (только в конечности) будет безопаснее доставки во всё тело.
В исследовании приняли участие шесть пациентов, первый из которых, взрослый, участвовал в проверке препарата на токсичность (препарат ему вводили в одну ногу). После того как учёные убедились, что препарат безопасен, его начали вводить пятерым детям в обе ноги. Далее за ними наблюдали в течение двух лет.
У четырёх детей увеличилась выработка альфа-саркогликана в мышцах. У двоих детей наблюдались изменения в силе бедренных мышц. Но, к сожалению, основной тест на ходьбу в течение 6 минут не показал никаких улучшений: показатели ухудшились или остались на прежнем уровне у всех участников. По словам учёных, чтобы увидеть улучшение в хождении, генная терапия должна охватывать бОльший набор мышц.
По результатам этого исследования учёные пришли к выводу, что такой метод не подходит для доставки MYO-102. Следующим этапом клинических испытаний станет тестирование системного введения терапии (планируется в начале 2020 года).
Подробности читайте в статье Gene Delivery for Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2D by Isolated Limb Infusion.
Источники
- Un mode d’administration original d’une thérapie génique dans une forme de myopathie des ceintures, l’alpha-sarcoglycanopathie (LGMD 2D)
- Results from gene therapy trial for limb girdle muscular dystrophy type 2D
Внимание
Для сайта я подбираю материалы из различных источников, которые стараюсь максимально проверить на достоверность и научную значимость. Ссылки на источники размещаю в скобках после абзацев или в конце страницы/записи. Однако приведенную информацию нельзя рассматривать как абсолютно достоверный медицинский источник. Обязательно консультируйтесь со специалистами. Англо/франкоязычные тексты перевожу я сама. Я не врач. Если Вы нашли ошибку, неточность или хотите дополнить информацию, пожалуйста, напишите мне на электронную почту lgmd.ru@yandex.ru.
При использовании материалов сайта lgmd.ru обязательно указывайте активную ссылку на источник – сайт lgmd.ru.
Использовано изображение Gerd Altmann с сайта Pixabay.
Добавить комментарий