Препарат генной терапии MYO-102 разрабатывает компания Myonexus Therapeutics для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии 2D типа.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присваивает статус «орфанного» препаратам, которые потенциально могут значительно улучшить жизнь людей с редкими заболеваниями.
Этот статус помогает компаниям-производителям получить налоговые льготы, что стимулирует проведение клинических испытаний, а в случае одобрения препарата – увеличение срока эксклюзивности производителя на фармацевтическом рынке.
Конечностно-поясная мышечная дистрофия типа 2D – это прогрессирующее заболевание, возникающее из-за мутаций в гене, отвечающего за формирование белка альфа-саркогликан, который, в свою очередь, отвечает за стабильность мышечных волокон.
Неправильная работа альфа-саркогликана приводит к воспалениям, прогрессирующей потере мышечной ткани, образованию рубцов в мышцах и накоплению липидов, что ведёт к слабости в нижней части тела и к ухудшению способности передвигаться.
На данный момент не существует лечения для этого заболевания.
MYO-102 – это генная терапия, предназначенная для восстановления уровня альфа-саркогликана на длительное время, таким образом устраняющая первопричину конечностно-поясной мышечной дистрофии 2D типа. Лечение позволит улучшить состояние и физические способности пациентов.
Доклинические исследования показали, что MYO-102 безопасен. Терапия ощутимо увеличила производство альфа-саркогликана организмом по сравнению с исходными данными (до лечения), при этом белок присутствовал в мышцах и через шесть месяцев после первоначального лечения.
Помимо MYO-102, Myonexus в рамках сотрудничества с Sarepta Therapeutics дополнительно разрабатывает четыре вида других генных терапий для лечения разных типов КПМД. Все терапии используют один и тот же метод доставки (вектор AAVrh.74), разработанный компанией Sarepta.
В мае 2018 года препарату MYO-101 FDA присвоило статус “rare pediatric disease” для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии типа 2E. На данный момент проводятся клинические испытания этого препарата (NCT03492346).
Помимо вышеназванных препаратов Myonexus работает над терапией для КПМД 2C – MYO-103, для КПМД 2B – MYO-201, для КПМД 2L – MYO-301.
Источник: Myonexus’ MYO-102 Earns FDA’s Orphan Drug Status for LGMD 2D
Внимание! Для сайта я подбираю материалы из различных источников, которые стараюсь максимально проверить на достоверность и научную значимость. Ссылки на источники размещаю в скобках после абзацев или в конце записи. Однако приведенную информацию нельзя рассматривать как абсолютно достоверный медицинский источник. Обязательно консультируйтесь со специалистами.
Англоязычные тексты перевожу я сама. Если Вы нашли ошибку, неточность или хотите дополнить информацию, пожалуйста, напишите мне на электронную почту lgmd.ru@gmail.com.
При использовании материалов сайта lgmd.ru обязательно указывайте ссылку на источник — сайт lgmd.ru.
Добавить комментарий