14 октября 2022 на конгрессе World Muscle Society фармкомпания BridgeBio представила результаты 2-й фазы клинических исследований препарата BBP-418, разрабатываемого совместно с дочерней фармкомпанией ML Bio Solutions для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии R9/2i.
Результаты второй фазы подтверждают потенциал BBP-418 по восстановлению гликозилирования альфа-дистрогликана (αDG), уменьшению мышечных повреждений и сохранению двигательной функции: в ходе 12-месячного исследования отмечены устойчивое увеличение соотношения гликозилированного альфа-дистрогликана к общему количеству αDG, уменьшение уровня креатинкиназы, улучшение показателей по оценке north star assessment for dysferlinopathy (NSAD) и увеличение скорости при тестировании на 10-метровую ходьбу.
Фармкомпании BridgeBio и ML Bio Solutions продолжают взаимодействовать с регуляторами для перехода к третьей фазе клинических испытаний в 2023 году.
BridgeBio на конгрессе WMS 2022 также представила постер с разработкой новейшего биоанализа, с помощью которого можно определить степень гликозилирования ⍺DG относительно общего ⍺DG из образцов биопсии мышц. С учетом того, что нарушения в гликозилировании ⍺DG напрямую ведут к развитию КПМД R9/2i, новый анализ разработан для оценки основной причины заболевания. Следовательно, с помощью этого анализа можно давать оценку и эффективности самого препарата.
Для участия во 2-й фазе КИ были набраны 14 участников (как самостоятельно передвигающиеся, так и неамбулаторные). Этап проводился в формате открытого исследования (open-label study) для изучения безопасности, переносимости, осуществимости и полезности выбранных оценок клинической эффективности и фармакодинамики у пациентов с КПМД 2i, получавших возрастающие дозы BBP-418 в трех когортах.
Результаты 12-месячного лечения согласно пресс-релизу:
- увеличение гликозилирования ⍺DG среди всех когорт (с разными дозами) со средним уровнем увеличения отношения ⍺DG +0,21 на 90-й день,
- снижение более чем на 75 % уровня креатинкиназы, сохраняющееся на протяжении 12 месяцев,
- улучшения по сравнению с исходным уровнем в оценке NSAD (0.95) и в скорости теста на 10-метровую ходьбу (0,09 м/с) через 12 месяцев,
- отсутствие серьёзных побочных эффектов, связанных с лечением, или токсичности, ограничивающей дозу, после 12 месяцев лечения препаратом BBP-418.
Полный пресс-релиз читайте на сайте BridgeBio: BridgeBio Pharma Presents 12-month Results from Phase 2 Study of BBP-418 in Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2i (LGMD2i)
Там же вы найдёте презентацию по результатам 2-й фазы КИ и постер о новом методе оценки гликозилирования ⍺DG.
См. другие записи блога о BBP-418.
Для сайта я подбираю материалы из различных источников, которые стараюсь максимально проверить на достоверность и научную значимость. Ссылки на источники размещаю в скобках после абзацев или в конце страницы/записи. Однако приведенную информацию нельзя рассматривать как абсолютно достоверный медицинский источник. Обязательно консультируйтесь со специалистами. Англо/франкоязычные тексты перевожу я сама. Я не врач. Если Вы нашли ошибку, неточность или хотите дополнить информацию, пожалуйста, напишите мне на электронную почту lgmd.ru@yandex.ru.
При использовании материалов сайта lgmd.ru обязательно указывайте активную ссылку на источник – сайт lgmd.ru.
Добавить комментарий