Публикую с большим опозданием статью из нашей группы по КПМД 2А (если у вас эта форма, присоединяйтесь – Вк). Участвовала в вебинаре одна из участниц группы – Кристина Золотарёва. Она всё и рассказала, а Максим свёл воедино. Дальше начинается статья.
Как ранее писала Таня Вяткина, во Франции проходит виртуальный научный фестиваль AFM Téléthon.
Повестка этого фестиваля, мало сказать, что была многообещающая, – она была волшебная.
Но знания французского языка у нас явно недостаточное, поэтому мы попросили помощи у нашей прекрасной одногруппницы Кристины Золотарёвой, которая живет во Франции и владеет этим языком российской аристократии 19 века. Она согласилась прослушать конференцию и сообщить нам о позитивных новостях, которые услышит.
На разминку: генная терапия шагает по всем фронтам, и сейчас есть настолько значительные успехи, например в лечении СМА, что одной из основных проблем, которую планируется решать – это поиск технологий для удешевления лечения и производства нужных вирусов.
И главное, не хочу даже пересказывать, а просто процитирую переписку с Кристиной, где она рассказывает о последних новостях из услышанного:
“…Там в целом опять рассказывали, как проявляются болезни, что такое генная терапия… Часто одно и тоже. Но! Самое главное в конце )
Сейчас уже проходят клинические испытания для типа LGMD 2l, и сразу за ними одновременно будут LGMD2C и LGMD2A. И это вот-вот. 2021 год. Максимум 2022, думаю.
Требования для LMGD2I были:
- Старше 16 лет
- Быть мобильным (иметь возможность ходить)
- Подтверждённая форма генной мутации
- Пройти мышечный тест какой-то
- Пройти за 30 секунд 10 метров
- Не иметь проблем с дыхательным аппаратом (дышать без приборов в течении дня)
- И не иметь кардиомиопатии
Я думаю, для нашей [прим. формы – КПМД 2А] примерно такие же будут.
Для колясочников… Был задан вопрос. Если на первой группе испытуемых это лечение покажет хорошие результаты, то лекарство будет доступно для второй группы (колясочников со способностью работать руками).
В плане цен на лекарство вообще не было озвучено пока ничего.
То, что они будут пробовать, – это генная терапия ин виво. То есть вживляется через укол вирус АAV, который они используют как транспортер и закладывают в него нужный фрагмент гена, и этот вирус должен распределиться по клеткам и прижиться в них.
Сам вирус не может принести вред, так как его “очищают” и используют просто как транспортер.
Важно, чтобы с первого раза была нужная доза. Так как второй раз уже трудно сделать такую же “посадку”, так как вырабатывается иммунный ответ, и тело создает антитела для борьбы с вирусом.
И они также работают над этим, чтобы сломать эту защиту организма и иметь возможность сделать вторую инъекцию… Или больше, если одного раза была недостаточно.
Вроде вот, самое основное.
На мышках для типа LGMD2I были хорошие результаты, мышцы восстановились почти до здорового состояния при средней и высокой дозе. При низкой дозе тоже есть восстановление…”
Приведу также слайд в котором демонстрируются успехи терапии по КПМД 2l. Невооруженным взглядом видна разница между верхним состоянием мышц и нижним.
Итого: таким новостям просто нельзя не радоваться, не сдерживайте себя!
Добавить комментарий