По следам научного фестиваля AFM-Telethon

Надписи "По следам научного фестиваля AFM-Telethon 5-10 октября 2020" и "Прекрасные новости для КПМД-сообщества". В левом нижнем углу схематичный рисунок сидящего пациента. Рядом с ним, слегка наклонясь, стоит врач и делает укол в плечо. Пациент сидит на образном стуле, сбоку нарисован белый крест на красном фоне. Под ногами у пациента подставка.

Публикую с большим опозданием статью из нашей группы по КПМД 2А (если у вас эта форма, присоединяйтесь — Вк и Фэйсбук). Участвовала в вебинаре одна из участниц группы — Кристина Золотарёва. Она всё и рассказала, а Максим свёл воедино. Дальше начинается статья.

Как ранее писала Таня Вяткина, во Франции проходит виртуальный научный фестиваль AFM Téléthon.

Повестка этого фестиваля, мало сказать, что была многообещающая, — она была волшебная.

Но знания французского языка у нас явно недостаточное, поэтому мы попросили помощи у нашей прекрасной одногруппницы Кристины Золотарёвой, которая живет во Франции и владеет этим языком российской аристократии 19 века. Она согласилась прослушать конференцию и сообщить нам о позитивных новостях, которые услышит.

На разминку: генная терапия шагает по всем фронтам, и сейчас есть настолько значительные успехи, например в лечении СМА, что одной из основных проблем, которую планируется решать — это поиск технологий для удешевления лечения и производства нужных вирусов.

И главное, не хочу даже пересказывать, а просто процитирую переписку с Кристиной, где она рассказывает о последних новостях из услышанного:

«…Там в целом опять рассказывали, как проявляются болезни, что такое генная терапия… Часто одно и тоже. Но! Самое главное в конце )

Сейчас уже проходят клинические испытания для типа LGMD 2l, и сразу за ними одновременно будут LGMD2C и LGMD2A. И это вот-вот. 2021 год. Максимум 2022, думаю.

Требования для LMGD2I были:

  • Старше 16 лет
  • Быть мобильным (иметь возможность ходить)
  • Подтверждённая форма генной мутации
  • Пройти мышечный тест какой-то
  • Пройти за 30 секунд 10 метров
  • Не иметь проблем с дыхательным аппаратом (дышать без приборов в течении дня)
  • И не иметь кардиомиопатии

Я думаю, для нашей [прим. формы — КПМД 2А] примерно такие же будут.

Для колясочников… Был задан вопрос. Если на первой группе испытуемых это лечение покажет хорошие результаты, то лекарство будет доступно для второй группы (колясочников со способностью работать руками).

В плане цен на лекарство вообще не было озвучено пока ничего.

То, что они будут пробовать, — это генная терапия ин виво. То есть вживляется через укол вирус АAV, который они используют как транспортер и закладывают в него нужный фрагмент гена, и этот вирус должен распределиться по клеткам и прижиться в них.

Сам вирус не может принести вред, так как его «очищают» и используют просто как транспортер.

Важно, чтобы с первого раза была нужная доза. Так как второй раз уже трудно сделать такую же «посадку», так как вырабатывается иммунный ответ, и тело создает антитела для борьбы с вирусом.

И они также работают над этим, чтобы сломать эту защиту организма и иметь возможность сделать вторую инъекцию… Или больше, если одного раза была недостаточно.

Вроде вот, самое основное.

На мышках для типа LGMD2I были хорошие результаты, мышцы восстановились почти до здорового состояния при средней и высокой дозе. При низкой дозе тоже есть восстановление…»


Приведу также слайд в котором демонстрируются успехи терапии по КПМД 2l. Невооруженным взглядом видна разница между верхним состоянием мышц и нижним.

На изображении слайд со сравнением изменений мышечной ткани при КПМД 2i после введения генной терапии AAV9-FKRP. По сравнению с контрольным изображением сверху, на котором видно сильное повреждение ткани, снизу на трёх изображениях видна улучшенная структура. Слева направо изображение изменений со слабой дозой препарата, средней и сильной. Соответственно и улучшение слабое, среднее и очень хорошее.

Итого: таким новостям просто нельзя не радоваться, не сдерживайте себя!

По следам научного фестиваля AFM-Telethon: 1 комментарий

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте как обрабатываются ваши данные комментариев.