Доклинические испытания генной терапии для КПМД 2А (CAPN-3)

Sarepta добавила в свои исследовательские программы разработку лечения для конечностно-поясной мышечной дистрофии 2А (одна из форм кальпаинопатии).

Изображение для записи Доклинические испытания CAPN-3

Компания Sarepta Therapeutics подписала соглашение с Научно-исследовательским институтом при Nationwide Children’s Hospital по разработке генной терапии CAPN-3 для конечностно-поясной мышечной дистрофии типа 2А (КПМД 2А, LGMD2A).

Положительные результаты испытаний MYO-101 для КПМД 2Е позволили компании расширить её исследовательские программы и включить в них разработку лечения для КПМД 2А (программа называется CAPN-3).

Подробнее о конечностно-поясной мышечной дистрофии 2А.

Как и в других своих разработках (программа по микро-дистрофину, пять программ по формам КПМД 2E, 2D, 2C, 2B, 2L), в программе по КПМД 2А Sarepta использует аденоассоциированный вирус-вектор AAVrh74, предназначенный для систематической и надёжной доставки лечения в скелетные мышцы, включая диафрагму, без пересечения гемато-энцефалического барьера. Этот способ доставки Sarepta считает идеальным кандидатом для лечения КПМД 2А (аналогично Sarepta говорит и о препарате MYO-101 для КПМД 2Е).

Программа по генной терапии CAPN-3 на данный момент проходит доклинические испытания. Руководит программой Zarife Sahenk (доктор медицинских наук, практикующий невролог и директор по клинической и экспериментальной нервно-мышечной патологии в Nationwide Children’s Hospital, профессор педиатрии, патологии и неврологии в Ohio State University College of Medicine). В доклинических испытаниях тестируется безопасность и эффективность доставки работающего гена CAPN3 по телу мышиной модели с КПМД 2А.

Доклинические испытания генной терапии для КПМД 2А, проводимые доктором Sahenk, частично финансируются организацией Coalition to Cure Calpain 3.

Источники


Внимание

Для сайта я подбираю материалы из различных источников, которые стараюсь максимально проверить на достоверность и научную значимость. Ссылки на источники размещаю в скобках после абзацев или в конце страницы/записи. Однако приведенную информацию нельзя рассматривать как абсолютно достоверный медицинский источник. Обязательно консультируйтесь со специалистами. Англо/франкоязычные тексты перевожу я сама. Я не врач и не профессиональный переводчик. Если Вы нашли ошибку, неточность или хотите дополнить информацию, пожалуйста, напишите мне на электронную почту lgmd.ru@gmail.com.
При использовании материалов сайта lgmd.ru обязательно указывайте активную ссылку на источник — сайт lgmd.ru.

Доклинические испытания генной терапии для КПМД 2А (CAPN-3): 2 комментария

    1. Да, у меня у самой пока в голове эта новость не укладывается 🙂 Потихоньку готовлю страничку с подробностями по вирус-вектору, гену — что смогу найти.

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте, как обрабатываются ваши данные комментариев.