Компания Sarepta Therapeutics подписала соглашение с Научно-исследовательским институтом при Nationwide Children’s Hospital по разработке генной терапии CAPN-3 для конечностно-поясной мышечной дистрофии типа 2А (КПМД 2А, LGMD2A).
Положительные результаты испытаний MYO-101 для КПМД 2Е позволили компании расширить её исследовательские программы и включить в них разработку лечения для КПМД 2А (программа называется CAPN-3).
Подробнее о конечностно-поясной мышечной дистрофии 2А.
Как и в других своих разработках (программа по микро-дистрофину, пять программ по формам КПМД 2E, 2D, 2C, 2B, 2L), в программе по КПМД 2А Sarepta использует аденоассоциированный вирус-вектор AAVrh74, предназначенный для систематической и надёжной доставки лечения в скелетные мышцы, включая диафрагму, без пересечения гемато-энцефалического барьера. Этот способ доставки Sarepta считает идеальным кандидатом для лечения КПМД 2А (аналогично Sarepta говорит и о препарате MYO-101 для КПМД 2Е).
Программа по генной терапии CAPN-3 на данный момент проходит доклинические испытания. Руководит программой Zarife Sahenk (доктор медицинских наук, практикующий невролог и директор по клинической и экспериментальной нервно-мышечной патологии в Nationwide Children’s Hospital, профессор педиатрии, патологии и неврологии в Ohio State University College of Medicine). В доклинических испытаниях тестируется безопасность и эффективность доставки работающего гена CAPN3 по телу мышиной модели с КПМД 2А.
Доклинические испытания генной терапии для КПМД 2А, проводимые доктором Sahenk, частично финансируются организацией Coalition to Cure Calpain 3.
Источники
- Sarepta Therapeutics adds LGMD2A to their pipeline
- Sarepta Announces Agreement with Nationwide Children’s Hospital for Rights to its Gene Therapy Program to Treat Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2A, the Most Common Form of Limb-Girdle Muscular Dystrophy
Внимание
Для сайта я подбираю материалы из различных источников, которые стараюсь максимально проверить на достоверность и научную значимость. Ссылки на источники размещаю в скобках после абзацев или в конце страницы/записи. Однако приведенную информацию нельзя рассматривать как абсолютно достоверный медицинский источник. Обязательно консультируйтесь со специалистами. Англо/франкоязычные тексты перевожу я сама. Я не врач. Если Вы нашли ошибку, неточность или хотите дополнить информацию, пожалуйста, напишите мне на электронную почту lgmd.ru@yandex.ru.
При использовании материалов сайта lgmd.ru обязательно указывайте активную ссылку на источник – сайт lgmd.ru.
Добавить комментарий