Препарат BBP-418 для КПМД 2i/R9 введён участнику фазы 1 клинических испытаний

Заголовок статьи о препарате BBP-418 на сине-голубом фоне в стиле абстракции

Фармкомпания ML Bio Solutions 11 июня 2020 объявила о том, что первый участник фазы 1 клинических испытаний препарата BBP-418 получил дозировку этого препарата.

Фаза 1 клинических испытаний — это первое испытание с участием людей. Особенность фазы: исследование проводится на здоровых добровольцах.

BBP-418 – это пероральная низкомолекулярная терапия (в оригинале: an orally-administered small molecule therapy), разрабатываемая для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии 2i (КПМД 2i, по новой номенклатуре — КПМД R9). В ходе первой фазы клинических испытаний будет проводиться оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики и пищевого эффекта BBP-418 у здоровых добровольцев.

Кроме того, ML Bio Solutions объявила, что FDA в марте 2020 одобрила заявку компании по программе Investigational New Drug (IND) для препарата BBP-418.
Подробнее о программе IND на сайте FDA.
FDA также присвоило препарату BBP-418 статус орфанного препарата (Orphan Drug Designation).

КПМД 2i – это наследственная мышечная дистрофия, возникающая из-за двух дефектных копий гена, кодирующего фукутин-связанный белок (fukutin-related protein — FKRP). FKRP-фермент обеспечивает правильную работу полностью гликозилированного белка альфа-дистрогликана (alpha-dystroglycan — α-DG) в мышечных клетках. В нормальном состоянии полностью гликозилированный альфа-дистрогликан закрепляет клетки внутри и снаружи, чтобы они вели себя как амортизаторы, защищающие клетку от воздействий. А гипогликозилированный α-DG (как это случается при КПМД 2i и фукутинопатиях) приводит к тому, что клетка не выдерживает нагрузки при обычной клеточной деятельности.

Пероральная терапия BBP-418 предназначена для усиления функции ферментов, таких как FKRP, для восстановления уровня белка альфа-дистрогликана и, следовательно, восстановления амортизирующей функции клетки. Предполагается, что BBP-418 способен изменить прогноз пациентов с КПМД 2i, испытывающих прогрессирующую слабость скелетных, дыхательных мышц и сердечной мышцы, что приводит к потере способности ходить, потребности в дыхательной поддержке и даже смерти от сердечной недостаточности. Пациенты с КПМД 2i на сегодняшний день имеют только паллиативную поддержку.

В сотрудничестве с консорциумом GRASP-LGMD, возглавляемым доктором Николасом Джонсоном, ML Bio Solutions также участвует в начальном исследовании КПМД2i, проводимом в нескольких центрах в США и Европе.
Подробнее об этом исследовании: Biomarker Development in LGMD 2i (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04202627) и в этой записи — Уведомление о КИ: исследователи из Университета Содружества Вирджинии ищут участников для изучения естественной истории КПМД 2i (R9).

Источник: BridgeBio Pharma’s ML Bio Solutions Announces Dosing of First Subject in Phase 1 Clinical Trial of BBP-418 For Limb Girdle Muscular Dystrophy Type 2i (LGMD2i)


Дополнительно:

Внимание

Для сайта я подбираю материалы из различных источников, которые стараюсь максимально проверить на достоверность и научную значимость. Ссылки на источники размещаю в скобках после абзацев или в конце страницы/записи. Однако приведенную информацию нельзя рассматривать как абсолютно достоверный медицинский источник. Обязательно консультируйтесь со специалистами. Англо/франкоязычные тексты перевожу я сама. Я не врач и не профессиональный переводчик. Если Вы нашли ошибку, неточность или хотите дополнить информацию, пожалуйста, напишите мне на электронную почту lgmd.ru@gmail.com.
При использовании материалов сайта lgmd.ru обязательно указывайте активную ссылку на источник — сайт lgmd.ru.

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте как обрабатываются ваши данные комментариев.