Фармкомпания ML Bio Solutions 11 июня 2020 объявила о том, что первый участник фазы 1 клинических испытаний препарата BBP-418 получил дозировку этого препарата.
Фаза 1 клинических испытаний – это первое испытание с участием людей. Особенность фазы: исследование проводится на здоровых добровольцах.
BBP-418 – это пероральная маломолекулярная терапия (в оригинале: an orally-administered small molecule therapy), разрабатываемая для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии 2i (КПМД 2i, по новой номенклатуре – КПМД R9). В ходе первой фазы клинических испытаний будет проводиться оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики и пищевого эффекта BBP-418 у здоровых добровольцев.
Кроме того, ML Bio Solutions объявила, что FDA в марте 2020 одобрила заявку компании по программе Investigational New Drug (IND) для препарата BBP-418.
Подробнее о программе IND на сайте FDA.
FDA также присвоило препарату BBP-418 статус орфанного препарата (Orphan Drug Designation).
КПМД 2i – это наследственная мышечная дистрофия, возникающая из-за двух дефектных копий гена, кодирующего фукутин-связанный белок (fukutin-related protein – FKRP). FKRP-фермент обеспечивает правильную работу полностью гликозилированного белка альфа-дистрогликана (alpha-dystroglycan – α-DG) в мышечных клетках. В нормальном состоянии полностью гликозилированный альфа-дистрогликан закрепляет клетки внутри и снаружи, чтобы они вели себя как амортизаторы, защищающие клетку от воздействий. А гипогликозилированный α-DG (как это случается при КПМД 2i и фукутинопатиях) приводит к тому, что клетка не выдерживает нагрузки при обычной клеточной деятельности.
Пероральная терапия BBP-418 предназначена для усиления функции ферментов, таких как FKRP, для восстановления уровня белка альфа-дистрогликана и, следовательно, восстановления амортизирующей функции клетки. Предполагается, что BBP-418 способен изменить прогноз пациентов с КПМД 2i, испытывающих прогрессирующую слабость скелетных, дыхательных мышц и сердечной мышцы, что приводит к потере способности ходить, потребности в дыхательной поддержке и даже смерти от сердечной недостаточности. Пациенты с КПМД 2i на сегодняшний день имеют только паллиативную поддержку.
В сотрудничестве с консорциумом GRASP-LGMD, возглавляемым доктором Николасом Джонсоном, ML Bio Solutions также участвует в начальном исследовании КПМД2i, проводимом в нескольких центрах в США и Европе.
Подробнее об этом исследовании: Biomarker Development in LGMD 2i (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04202627) и в этой записи – Уведомление о КИ: исследователи из Университета Содружества Вирджинии ищут участников для изучения естественной истории КПМД 2i (R9).
Источник: BridgeBio Pharma’s ML Bio Solutions Announces Dosing of First Subject in Phase 1 Clinical Trial of BBP-418 For Limb Girdle Muscular Dystrophy Type 2i (LGMD2i)
Дополнительно:
- общая информация о КПМД 2i / R9
- записи по метке КПМД 2i / R9
Внимание
Для сайта я подбираю материалы из различных источников, которые стараюсь максимально проверить на достоверность и научную значимость. Ссылки на источники размещаю в скобках после абзацев или в конце страницы/записи. Однако приведенную информацию нельзя рассматривать как абсолютно достоверный медицинский источник. Обязательно консультируйтесь со специалистами. Англо/франкоязычные тексты перевожу я сама. Я не врач. Если Вы нашли ошибку, неточность или хотите дополнить информацию, пожалуйста, напишите мне на электронную почту lgmd.ru@yandex.ru.
При использовании материалов сайта lgmd.ru обязательно указывайте активную ссылку на источник – сайт lgmd.ru.
Добавить комментарий