Atamyo подала заявку на одобрение КИ препарата ATA-100 для лечения КПМД 2i/R9

Схематичная ДНК с лупой и справа текст "Atamyo подала заявку на одобрение КИ препарата ATA-100 для лечения КПМД 2i/R9"

Atamyo Therapeutics – это дочерняя компания Genethon, целью которой является разработка генных терапий нового поколения для лечения нервно-мышечных заболеваний.

26 октября 2021 г. в своём пресс-релизе компания объявила, что подала заявку на получение в Европе разрешения для проведения клинических испытаний препарата ATA-100.

ATA-100 – это генная терапия для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии 2i/R9, вызванной мутациями в гене фукутин-связанного белка (fukutin-related protein, FKRP).
Процедура получения разрешения называется Clinical Trial Application (CTA).
Для Атамио это первая такая заявка. CTA подана во Франции, Дании и Великобритании.

ATA-100 доставляет нормальную копию FKRP-гена для производства соответствующих белков. Терапия основывается на исследованиях научного руководителя Атамио – Изабель Ришар.
На доклинических мышиных моделях АТА-100 показал свою переносимость и способность корректировать симптомы и биомаркеры патологии даже при невероятно низких дозах. Атамио планирует начать введение препарата в первой половине 2022 года.

Помимо генной терапии для КПМД 2i/R9, Атамио также разрабатывает терапии для КПМД 2С/R5 (мутации в гене γ-саркогликана) и для КПМД 2А/R1 (мутации в гене кальпаина-3).

Источник: «Atamyo Therapeutics Submits CTA in Europe for ATA-100, Its Gene Therapy to Treat Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I/R9″.


Внимание

Для сайта я подбираю материалы из различных источников, которые стараюсь максимально проверить на достоверность и научную значимость. Ссылки на источники размещаю в скобках после абзацев или в конце страницы/записи. Однако приведенную информацию нельзя рассматривать как абсолютно достоверный медицинский источник. Обязательно консультируйтесь со специалистами. Англо/франкоязычные тексты перевожу я сама. Я не врач и не профессиональный переводчик. Если Вы нашли ошибку, неточность или хотите дополнить информацию, пожалуйста, напишите мне на электронную почту lgmd.ru@gmail.com.
При использовании материалов сайта lgmd.ru обязательно указывайте активную ссылку на источник — сайт lgmd.ru.

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте, как обрабатываются ваши данные комментариев.