Фармкомпания BridgeBio и её дочерняя компания ML Bio Solutions 14 марта 2022 г. объявили о положительных результатах второй фазы клинических испытаний препарата BBP-418, разрабатываемого для пациентов с конечностно-поясной мышечной дистрофией 2i (R9).
О старых и новых названиях КПМД смотреть здесь.
Опубликованные в пресс-релизе результаты:
- 43%-ное увеличение отношения гликозилированного альфа-дистрогликана (αDG) к общему αDG по сравнению с исходным уровнем – во всех трех когортах участников. Это означает, что пероральная терапия может устранить как основную причину КПМД 2i, так и улучшить функциональные показатели пациентов;
- снижение уровня креатинкиназы (ключевого маркера мышечного распада) в среднем на 70% после 90 дней лечения и на 77% после 180 дней;
- увеличение скорости в тесте ходьбы на 10 метров на 90-й и 180-й день;
- если разработка будет успешной, BridgeBio считает, что BBP-418 может стать первой одобренной терапией для лечения пациентов с КПМД 2i.
По словам Дугласа Спроула (Douglas Sproule, главный врач ML Bio Solutions) экспериментальная терапия в целом хорошо переносится и улучшает несколько ключевых показателей пациентов.
В 2022 году BridgeBio планирует связаться с регуляторами в сфере здравоохранения для обсуждения процедуры одобрения, а во второй половине года планирует начать третью фазу клинического испытания препарата.
На MDA-2022* компания BridgeBio представит данные первой фазы испытаний BBP-418 на здоровых добровольцах. Результаты первой фазы продемонстрировали переносимость в широком диапазоне доз, включая дозы, выходящие за пределы ожидаемого терапевтического диапазона. Дозолимитирующей токсичности не наблюдалось.
*Прим. Эта конференция уже прошла (даты 13-16 марта 2022 г.).
Во вторую фазу испытаний были включены 14 участников с КПМД 2i (как самостоятельно передвигающиеся, так и с утраченной способностью к передвижению). Открытое (open-label) исследование** предназначено для изучения безопасности и переносимости, возможности применения и пользы выбранной клинической эффективности препарата, а также для фармакодинамической оценки пациентов с КПМД 2i, получающих возрастающие дозы BBP-418 в трех когортах.
**Прим. Открытое исследование – исследование, в котором все стороны (пациент, врач, монитор) знают, какую терапию получает каждый пациент.
Основываясь на данных, полученных через 90 и 180 дней лечения, BridgeBio отметила:
- у участников в среднем на 0,21 или 43% увеличилось отношение гликозилированного αDG к общему αDG, таким образом пероральная терапия может устранить как первопричину КПМД 2i, так и улучшить функциональные показатели пациентов;
- участники показали статистически значимое снижение креатинкиназы во всех когортах: 70% на 90-й день для всех когорт и 77% на 180-й день для когорт 1 и 2.
У 11 из 12 участников наблюдалось как минимум 50%-ное снижение уровня креатинкиназы, при этом у 75% участников креатинкиназа пришла к удвоенному уровню от нормы, что свидетельствует о снижении мышечного распада; - все когорты продемонстрировали увеличение скорости в тесте ходьбы на 10 метров на 0,08 м/с (3%) на 90-й день и на 0,12 м/с (4%) на 180-й день для когорт 1 и 2;
- тест ходьбы на 10 метров был проведён через шесть месяцев и его результаты выгодно отличались от данных естественного анамнеза тех же пациентов, продемонстрировавших снижение скорости на 0,12 м/с за 6 месяцев до включения во вторую фазу испытаний;
- BBP-418 хорошо переносился в широком диапазоне уровней доз без каких-либо серьезных побочных эффектов, связанных с лечением, не наблюдалась токсичность, ограничивающая дозу.
Источник: bridgebio pharma announces positive phase 2 data for limb-girdle muscular dystrophy type 2i (lgmd2i).
Изображение Marta Cuesta с Pixabay.
Для сайта я подбираю материалы из различных источников, которые стараюсь максимально проверить на достоверность и научную значимость. Ссылки на источники размещаю в скобках после абзацев или в конце страницы/записи. Однако приведенную информацию нельзя рассматривать как абсолютно достоверный медицинский источник. Обязательно консультируйтесь со специалистами. Англо/франкоязычные тексты перевожу я сама. Я не врач. Если Вы нашли ошибку, неточность или хотите дополнить информацию, пожалуйста, напишите мне на электронную почту lgmd.ru@yandex.ru.
При использовании материалов сайта lgmd.ru обязательно указывайте активную ссылку на источник – сайт lgmd.ru.
Добавить комментарий