Положительные результаты 2-й фазы КИ препарата BBP-418 для КПМД 2i (R9)

На акварельном голубом фоне белый силуэт девушки на качелях и надпись "Положительные результаты 2 фазы испытаний BBP-418 для КПМД 2i (R9)"

Фармкомпания BridgeBio и её дочерняя компания ML Bio Solutions 14 марта 2022 г. объявили о положительных результатах второй фазы клинических испытаний препарата BBP-418, разрабатываемого для пациентов с конечностно-поясной мышечной дистрофией 2i (R9).

О старых и новых названиях КПМД смотреть здесь.

Опубликованные в пресс-релизе результаты:

  • 43%-ное увеличение отношения гликозилированного альфа-дистрогликана (αDG) к общему αDG по сравнению с исходным уровнем — во всех трех когортах участников. Это означает, что пероральная терапия может устранить как основную причину КПМД 2i, так и улучшить функциональные показатели пациентов;
  • снижение уровня креатинкиназы (ключевого маркера мышечного распада) в среднем на 70% после 90 дней лечения и на 77% после 180 дней;
  • увеличение скорости в тесте ходьбы на 10 метров на 90-й и 180-й день;
  • если разработка будет успешной, BridgeBio считает, что BBP-418 может стать первой одобренной терапией для лечения пациентов с КПМД 2i.

По словам Дугласа Спроула (Douglas Sproule, главный врач ML Bio Solutions) экспериментальная терапия в целом хорошо переносится и улучшает несколько ключевых показателей пациентов.

В 2022 году BridgeBio планирует связаться с регуляторами в сфере здравоохранения для обсуждения процедуры одобрения, а во второй половине года планирует начать третью фазу клинического испытания препарата.

На MDA-2022* компания BridgeBio представит данные первой фазы испытаний BBP-418 на здоровых добровольцах. Результаты первой фазы продемонстрировали переносимость в широком диапазоне доз, включая дозы, выходящие за пределы ожидаемого терапевтического диапазона. Дозолимитирующей токсичности не наблюдалось.

*Прим. Эта конференция уже прошла (даты 13-16 марта 2022 г.).

Во вторую фазу испытаний были включены 14 участников с КПМД 2i (как самостоятельно передвигающиеся, так и с утраченной способностью к передвижению). Открытое (open-label) исследование** предназначено для изучения безопасности и переносимости, возможности применения и пользы выбранной клинической эффективности препарата, а также для фармакодинамической оценки пациентов с КПМД 2i, получающих возрастающие дозы BBP-418 в трех когортах.

**Прим. Открытое исследование — исследование, в котором все стороны (пациент, врач, монитор) знают, какую терапию получает каждый пациент.

Основываясь на данных, полученных через 90 и 180 дней лечения, BridgeBio отметила:

  • у участников в среднем на 0,21 или 43% увеличилось отношение гликозилированного αDG к общему αDG, таким образом пероральная терапия может устранить как первопричину КПМД 2i, так и улучшить функциональные показатели пациентов;
  • участники показали статистически значимое снижение креатинкиназы во всех когортах: 70% на 90-й день для всех когорт и 77% на 180-й день для когорт 1 и 2.
    У 11 из 12 участников наблюдалось как минимум 50%-ное снижение уровня креатинкиназы, при этом у 75% участников креатинкиназа пришла к удвоенному уровню от нормы, что свидетельствует о снижении мышечного распада;
  • все когорты продемонстрировали увеличение скорости в тесте ходьбы на 10 метров на 0,08 м/с (3%) на 90-й день и на 0,12 м/с (4%) на 180-й день для когорт 1 и 2;
  • тест ходьбы на 10 метров был проведён через шесть месяцев и его результаты выгодно отличались от данных естественного анамнеза тех же пациентов, продемонстрировавших снижение скорости на 0,12 м/с за 6 месяцев до включения во вторую фазу испытаний;
  • BBP-418 хорошо переносился в широком диапазоне уровней доз без каких-либо серьезных побочных эффектов, связанных с лечением, не наблюдалась токсичность, ограничивающая дозу.

Источник: bridgebio pharma announces positive phase 2 data for limb-girdle muscular dystrophy type 2i (lgmd2i).

Изображение Marta Cuesta с Pixabay.


Для сайта я подбираю материалы из различных источников, которые стараюсь максимально проверить на достоверность и научную значимость. Ссылки на источники размещаю в скобках после абзацев или в конце страницы/записи. Однако приведенную информацию нельзя рассматривать как абсолютно достоверный медицинский источник. Обязательно консультируйтесь со специалистами. Англо/франкоязычные тексты перевожу я сама. Я не врач и не профессиональный переводчик. Если Вы нашли ошибку, неточность или хотите дополнить информацию, пожалуйста, напишите мне на электронную почту lgmd.ru@yandex.ru.
При использовании материалов сайта lgmd.ru обязательно указывайте активную ссылку на источник — сайт lgmd.ru.

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован.

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте, как обрабатываются ваши данные комментариев.