На сайте Coalition to Cure Calpain 3 (C3) появилась страница со списком исследований, в которые открыт набор пациентов с КПМД. Кроме КПМД 2А (R1), которой занимается организация С3, в исследования набираются пациенты и с некоторыми другими формами.
С3 разместила полезную ссылку на подборку информационных видеороликов для пациентов об участии в исследованиях (на английском и испанском языках). Каждому пациенту, который планирует участвовать или уже участвует, абсолютно необходимо знать все нюансы исследований.
На момент публикации этой записи в списке есть следующие исследования:
- Изучение природы КПМД 2А и 2Е (Natural History of Limb Girdle Muscular Dystrophy Type 2A and Type 2E). Страна проведения – США.
Суть исследования: наблюдение за развитием заболевания. Планируется, что сбор данных займёт около 5 лет. Оценка состояния пациента будет проводиться каждые полгода в течение 3 лет. - Определение клинических конечных точек при КПМД (Defining Clinical Endpoints in LGMD (GRASP)). Об этом исследовании я писала в записи C3 приглашает пациентов с КПМД 2А участвовать в исследовании заболевания. Страна проведения – США и Великобритания.
- Изучение влияния кортикостероидов (преднизона) на КПМД (Weekly Steroids in Muscular Dystrophy). Об этом исследовании читайте в записи Набор пациентов для исследования влияния глюкокортикостероидов при КПМД. Страна проведения – США.
- Исследование мышечной дистрофии с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ) и спектроскопии (МРС) (Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Muscular Dystrophy Study). К ссылке прикреплена pdf-листовка с краткой информацией об исследовании.
В течение 4 лет с помощью МРТ и МРС будут изучать мышцы пациентов с КПМД 2А. Информации по стране проведения нет. Если это исследование вас заинтересовало, свяжитесь с институтом по электронной почте, которая указана в листовке (ссылка для скачивания прикреплена выше – к названию).
Дополнительно: исследования и разработки для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии.
Если вы знаете другие исследования по КПМД 2А (R1) с открытым набором, то отправьте информацию в C3, чтобы дополнить список. Контакты для отправки найдёте на странице Clinical Research Study Opportunities.
Источник: Clinical Research Study Opportunities.
Добавить комментарий