Vita Therapeutics: клеточная терапия для КПМД

Фон: рисунок цветов и бабочек. Надпись: Vita Therapeutics клеточная терапия для КПМД

На этой неделе появилась новость о том, что компания Vita Therapeutics получила финансирование на продолжение разработок клеточных терапий для конечностно-поясных мышечных дистрофий. В пресс-релизах говорится о терапии VTA-100 для КПМД 2А/R1 и о VTA-200 для разных типов мышечных дистрофий.

Согласно информации в СМИ, клеточная терапия будет заключаться в следующем: у пациента берётся образец клеток крови, с помощью CRISPR-метода в клетках исправляется мутация, отвечающая за возникновение мышечной дистрофии, далее клетки преобразуются в миосателлиты (одноядерные стволовые клетки мышечной ткани, отвечающие за построение мышечных клеток).
Затем миосателлиты введут в различные части тела, а дальше тело будет вырабатывать здоровые мышечные клетки, которые смогут заместить повреждённые.

В интервью Endpoints News сооснователь компании Джеймс Пейер сообщает, что исследователи получили хорошие результаты на мышиных моделях: улучшились такие функциональные показатели, как время на беговой дорожке и сила захвата.

Vita планирует начать клинические испытания для КПМД в следующем году.
При этом компания признаёт, что для этой терапии есть большие ограничения: непонятно, как долго будет длиться эффект от терапии, плюс миосателлиты пригодны для мышц конечностей, а вот для сердца — нет, т.к. в сердечной мышце миосателлиты отсутствуют. А для многих пациентов с мышечной дистрофией, включая миодистрофию Дюшенна, — это жизненно важно, т.к. во многих формах затрагивается и сердце.
Пейер подчёркивает, что именно по этой причине они не начали сразу же с миодистрофии Дюшенна.
Его ремарка «сразу же» даёт надежду, что в будущем исследователи всё-таки планируют разработку терапии и для других типов МД, в которых затрагивается сердце.

Источники:

Внимание

Для сайта я подбираю материалы из различных источников, которые стараюсь максимально проверить на достоверность и научную значимость. Ссылки на источники размещаю в скобках после абзацев или в конце страницы/записи. Однако приведенную информацию нельзя рассматривать как абсолютно достоверный медицинский источник. Обязательно консультируйтесь со специалистами. Англо/франкоязычные тексты перевожу я сама. Я не врач и не профессиональный переводчик. Если Вы нашли ошибку, неточность или хотите дополнить информацию, пожалуйста, напишите мне на электронную почту lgmd.ru@gmail.com.
При использовании материалов сайта lgmd.ru обязательно указывайте активную ссылку на источник — сайт lgmd.ru.

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте, как обрабатываются ваши данные комментариев.