На этой неделе появилась новость о том, что компания Vita Therapeutics получила финансирование на продолжение разработок клеточных терапий для конечностно-поясных мышечных дистрофий. В пресс-релизах говорится о терапии VTA-100 для КПМД 2А/R1 и о VTA-200 для разных типов мышечных дистрофий.
Согласно информации в СМИ, клеточная терапия будет заключаться в следующем: у пациента берётся образец клеток крови, с помощью CRISPR-метода в клетках исправляется мутация, отвечающая за возникновение мышечной дистрофии, далее клетки преобразуются в миосателлиты (одноядерные стволовые клетки мышечной ткани, отвечающие за построение мышечных клеток).
Затем миосателлиты введут в различные части тела, а дальше тело будет вырабатывать здоровые мышечные клетки, которые смогут заместить повреждённые.
В интервью Endpoints News сооснователь компании Джеймс Пейер сообщает, что исследователи получили хорошие результаты на мышиных моделях: улучшились такие функциональные показатели, как время на беговой дорожке и сила захвата.
Vita планирует начать клинические испытания для КПМД в следующем году.
При этом компания признаёт, что для этой терапии есть большие ограничения: непонятно, как долго будет длиться эффект от терапии, плюс миосателлиты пригодны для мышц конечностей, а вот для сердца – нет, т.к. в сердечной мышце миосателлиты отсутствуют. А для многих пациентов с мышечной дистрофией, включая миодистрофию Дюшенна, – это жизненно важно, т.к. во многих формах затрагивается и сердце.
Пейер подчёркивает, что именно по этой причине они не начали сразу же с миодистрофии Дюшенна.
Его ремарка “сразу же” даёт надежду, что в будущем исследователи всё-таки планируют разработку терапии и для других типов МД, в которых затрагивается сердце.
Источники:
- Businesswire: Vita Therapeutics Raises $32 Million in Oversubscribed Series A Financing Led by Cambrian Biopharma to Advance the Development of Therapies to Treat Muscular Dystrophies
- Endpoints News: Can a cell therapy treat muscular dystrophy? A German billionaire’s anti-aging startup is trying to find out
Внимание
Для сайта я подбираю материалы из различных источников, которые стараюсь максимально проверить на достоверность и научную значимость. Ссылки на источники размещаю в скобках после абзацев или в конце страницы/записи. Однако приведенную информацию нельзя рассматривать как абсолютно достоверный медицинский источник. Обязательно консультируйтесь со специалистами. Англо/франкоязычные тексты перевожу я сама. Я не врач. Если Вы нашли ошибку, неточность или хотите дополнить информацию, пожалуйста, напишите мне на электронную почту lgmd.ru@yandex.ru.
При использовании материалов сайта lgmd.ru обязательно указывайте активную ссылку на источник – сайт lgmd.ru.
Добавить комментарий