LION-101 для КПМД 2i/R9 переходит в фазу 1/2 КИ

Фотография учёного в лаборантской одежде, который в руках держит пробирку и пипетку. На фотографию слева и справа наложены рисунки ДНК и надпись "LION-101 для КПМД 2i/R9 переходит в фазу 1/2 клинических испытаний"

Фармкомпания AskBio на своём сайте опубликовала новость, что FDA одобрило заявку компании по исследуемому новому препарату (Investigational New Drug application) LION-101, что позволяет продолжить его клиническое исследование в фазе 1/2.

LION-101 — это новый вектор на основе рекомбинантного адено-ассоциированного вируса (rAAV), разрабатываемого в виде инфузии для однократного внутривенного введения для лечения пациентов с конечностно-поясной мышечной дистрофией 2i/R9 (мутация в гене FKRP).

В фазе 1/2 будет произведена оценка действия однократного внутривенного введения LION-101 пациентам с генетически подтверждённой КПМД 2i/R9. AskBio планирует начать дозирование препарата в первой половине 2022 года.

По словам Кэтрин Хай (д.м.н., руководитель терапевтического направления в AskBio) в доклинических мышиных моделях LION-101 показал дозозависимую эффективность и переносимость, что позволило подойти к изучению этого нового AAV-вектора в клинических испытаниях.

Источник:

Внимание

Для сайта я подбираю материалы из различных источников, которые стараюсь максимально проверить на достоверность и научную значимость. Ссылки на источники размещаю в скобках после абзацев или в конце страницы/записи. Однако приведенную информацию нельзя рассматривать как абсолютно достоверный медицинский источник. Обязательно консультируйтесь со специалистами. Англо/франкоязычные тексты перевожу я сама. Я не врач и не профессиональный переводчик. Если Вы нашли ошибку, неточность или хотите дополнить информацию, пожалуйста, напишите мне на электронную почту lgmd.ru@gmail.com.
При использовании материалов сайта lgmd.ru обязательно указывайте активную ссылку на источник — сайт lgmd.ru.

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте, как обрабатываются ваши данные комментариев.