Разработка BBP-418 для лечения КПМД 2i получила от FDA статус ускоренного рассмотрения

Разрабатываемый компанией BridgeBio препарат BBP-418 для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии типа 2i получил статус fast track (ускоренное рассмотрение) в США. Статус ускоренного рассмотрения стимулирует разработки препаратов для лечения тяжёлых заболеваний и ускоряет процесс их рассмотрения, чтобы пациенты как можно раньше, насколько это возможно, получили доступ к таким лекарствам.

В исследовательском «портфеле» BridgeBio более 30 программ-разработок лечения генетических заболеваний. 12 программ в стадии клинических испытаний и 2 уже одобрены FDA. За этот год компания BridgeBio получила от FDA уже пятый статус ускоренного рассмотрения.

КПМД 2i – это генетическое заболевание, вызванное мутацией в фукутин-связанном белке (fukutin-related protein, FKRP). FKRP является важным ферментом, который добавляет определённую молекулу сахара к структурному белку мышечной клетки, называемому альфа-дистрогликан (alpha-dystroglycan, αDG). Если же работа FKRP нарушена, то мышечные клетки пациентов с КПМД 2i не имеют надёжной амортизирующей системы, которая обеспечивается полностью гликолизированными αDG-белками.

Без лечения КПМД 2i может привести к потере способности самостоятельно передвигаться, нарушению дыхания (что потребует в дальнейшем аппараты вентиляции лёгких), к кардиомиопатии.

Суть BBP-418 в том, что препарат поставляет эндогенные молекулы сахара для гликолизирования альфа-дистрогликана и улучшения целостности мышечной клетки, в результате чего повышается мышечная сила и улучшается функциональность мышцы.

Клинические испытания безопасности и эффективности BBP-418 продолжаются.
В настоящее время компания BridgeBio проводит 2-ю фазу клинических испытаний среди участников с генетически подтверждённым диагнозом КПМД 2i.

Если разрабатываемая программа будет успешной, то BBP-418 может стать первой одобренной терапией для пациентов с КПМД 2i.

Источник: BridgeBio Pharma Receives FDA Fast Track Designation for Investigational Therapy for the Treatment of Limb-girdle Muscular Dystrophy Type 2i (LGMD2i)

Внимание

Для сайта я подбираю материалы из различных источников, которые стараюсь максимально проверить на достоверность и научную значимость. Ссылки на источники размещаю в скобках после абзацев или в конце страницы/записи. Однако приведенную информацию нельзя рассматривать как абсолютно достоверный медицинский источник. Обязательно консультируйтесь со специалистами. Англо/франкоязычные тексты перевожу я сама. Я не врач. Если Вы нашли ошибку, неточность или хотите дополнить информацию, пожалуйста, напишите мне на электронную почту lgmd.ru@yandex.ru.
При использовании материалов сайта lgmd.ru обязательно указывайте активную ссылку на источник – сайт lgmd.ru.