Разработка терапии BBP-418 для лечения мышечной дистрофии 2i

BBP-418 для КПМД2i

5 сентября 2019 года компания BridgeBio Pharma Inc. объявила ML Bio Solutions своей новой дочерней организацией, деятельность которой будет направлена на разработку препарата BBP-418 – субстратной дополнительной терапии для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии 2i типа (КПМД 2i, limb-girdle muscular dystrophy 2i, LGMD2i).

BBP-418 (рибитол) – маломолекулярная* оральная терапия, экспертной оценкой исследования и разработки которой займётся BridgeBio. Во второй половине 2019 года BridgeBio планирует начать изучение естественной истории этого заболевания с последующими интервенционными испытаниями при условии получения одобрения IND**. Лаборатория по исследованиям мышечной дистрофии имени McColl Lockwood (The McColl Lockwood Laboratory for Muscular Dystrophy Research) в Atrium Health продолжит поддержку этой программы совместно с BridgeBio.

*Не уверена в правильности перевода. В оригинале: small molecule oral therapy.

**Видимо, подразумевается Investigational New Drug.

КПМД 2i – это аутосомно-рецессивное заболевание, вызванное мутацией в гене FKRP, которая приводит к снижению гликозилирования альфа-дистрогликана (alpha-dystroglycan, α-DG).

Нормальное гликозилирование альфа-дистрогликана связывает мышечные клетки с белками вне клетки во внеклеточном матриксе, а также с белками-амортизаторами*** внутри мышечной клетки, таких как дистрофин. При КПМД 2i альфа-дистрогликан имеет дефектную сахарную цепь, из-за чего не может правильно связывать эти белки для стабилизации мышечной клетки, что ведёт к её хрупкости и повреждению под влиянием нагрузки. Результатом такого повреждения может стать глобальная потеря мышечной силы. КПМД 2i является прогрессирующим заболеванием. Только в США и Европе насчитывается около 7000 человек с КПМД 2i. С учётом других стран цифра будет больше. КПМД 2i приводит к потере способности передвигаться и дыхательной и респираторной недостаточности. На данный момент для этого заболевания нет одобренного лечения.

***Внимание! Это дословный перевод shock absorber proteins. Точного перевода на русский не нашла.

Структура BBP-418 направлена на то, чтобы обойти основной метаболический дефект при КПМД 2i путём введения пролекарства, которое может преобразовываться в недостающий субстрат в сахарной цепи альфа-дистрогликана. Этот терапевтический подход основан на работе доктора Qi Long Lu (директор McColl-Lockwood Laboratory for Muscular Dystrophy Research в Atrium Health), согласно публикации в Nature Communications в 2018 году. Краткий обзор этой программы вы можете найти в разделе для инвесторов на сайте BridgeBio (по этой ссылке начнётся скачивание pdf-файла. Этот же файл можно скачать здесь).

Источники и дополнительная информация:


Внимание

Для сайта я подбираю материалы из различных источников, которые стараюсь максимально проверить на достоверность и научную значимость. Ссылки на источники размещаю в скобках после абзацев или в конце страницы/записи. Однако приведенную информацию нельзя рассматривать как абсолютно достоверный медицинский источник. Обязательно консультируйтесь со специалистами. Англо/франкоязычные тексты перевожу я сама. Я не врач и не профессиональный переводчик. Если Вы нашли ошибку, неточность или хотите дополнить информацию, пожалуйста, напишите мне на электронную почту lgmd.ru@gmail.com.
При использовании материалов сайта lgmd.ru обязательно указывайте активную ссылку на источник — сайт lgmd.ru.

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте, как обрабатываются ваши данные комментариев.