26 сентября 2022 французская фармкомпания Atamyo Therapeutics опубликовала пресс-релиз с сообщением о введении генно-заместительной терапии ATA-100 первому участнику клинических испытаний данного препарата, предназначенного для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии Р9/2i.
В ходе фазы 1/2 проводимого клинического испытания (EudraCT 2021-004276-33, NCT05224505) оцениваются безопасность, фармакодинамика, эффективность, иммуногенность разовой внутривенной дозы ATA-100 – адено-ассоциированного вирус-вектора, несущего человеческий FKRP-трансген.
Исследование будет состоять из двух этапов:
1) открытое (open-label) исследование с увеличением дозы;
2) двойное слепое плацебо-контролируемое рандомизированное исследование.
Согласно пресс-релизу, первая доза была введена участнику КИ в Копенгагене (Дания). Далее для завершения 1-го этапа по исследованию повышения дозы планируется набор пациентов в Париже (Франция) и в Ньюкасле (Англия). Ко 2-му этапу (после определения дозы) планируется открыть дополнительные клинические центры в Европе и США.
О программе ATA-100 для лечения КПМД Р9/2i
ATA-100 – это единоразовая генно-заместительная терапия для лечения КПМД Р9/2i, разрабатываемая Atamyo на основе исследований доктора Изабель Ришар, руководителя Лаборатории прогрессирующих мышечных дистрофий в Генетон. FDA и EMA присвоили терапии ATA-100 статус орфанного препарата.
О КПМД Р9/2i
КПМД Р9/2i – это редкое генетическое заболевание, вызываемое мутациями в гене фукутин-связанного белка (FKRP). По примерным оценкам около 5000 человек в Европе и США болеют КПМД Р9/2i. Симптомы проявляются в позднем детстве или в начале взрослой жизни. У пациентов развивается мышечная слабость, приводящая к потере способности передвигаться. Также при этом типе КПМД развиваются дыхательные и кардиологические нарушения. На данный момент не существует лечения для КПМД Р9/2i.
Для сайта я подбираю материалы из различных источников, которые стараюсь максимально проверить на достоверность и научную значимость. Ссылки на источники размещаю в скобках после абзацев или в конце страницы/записи. Однако приведенную информацию нельзя рассматривать как абсолютно достоверный медицинский источник. Обязательно консультируйтесь со специалистами. Англо/франкоязычные тексты перевожу я сама. Я не врач. Если Вы нашли ошибку, неточность или хотите дополнить информацию, пожалуйста, напишите мне на электронную почту lgmd.ru@yandex.ru.
При использовании материалов сайта lgmd.ru обязательно указывайте активную ссылку на источник – сайт lgmd.ru.
Добавить комментарий