Маленькая молекула – два больших шага

Для людей с диагнозом LGMD 2А / R1, которые искали информацию о научных иcследованиях, направленных на понимание и изучение нашего заболевания, знакомы имена сотрудников и кафедры неврологии University of California, Los Angeles.

И неудивительно, что очередную прекрасную новость подарили нам именно они. 

Барабанная дробь…. Разрешите представить: Малая молекула AMBMP.

С её помощью было сделано два больших шага:

1) Ещё совсем недавно ученые высказали предположение, что наше заболевание связанно с тем, что дефицит Capn3 притупляет активацию кальциевой кальмодулинкиназы и адаптивную экспрессию генов при физических упражнениях, и именно это является причиной развития мышечной дистрофии при этом заболевании. Молекула AMBMP, исходя из этого, была УДАЧНО применена как лекарственное вещество, имитирующее упражнения и способствующее восстановлению этих процессов. Это доказывает правильность выбранного направления для терапии при дефиците Capn3.

2) Хотя исследования проводились на мышах, и в связи с этим имеют некоторые ограничения и не могут полностью повторять биохимические и фенотипические особенности людей с этим диагнозом, они подтверждают эффективность применения AMBMP и есть большая вероятность успешности применения этого метода при лечении. Оно достаточно ярко привело к улучшению окислительного метаболизма, окислительного волокна CSA и выносливости больных мышей, тем самым, обратив вспять проявления заболевания. Т.е. эти исследования подтверждают способности молекулы АМБМП приносить пользу в лечении LGMDR1, а значит, первое лекарство, возможно, уже найдено. 

Картина, на которую можно смотреть бесконечно:

Прочитать полностью об исследовании можно по ссылке: A Small-Molecule Approach to Restore a Slow-Oxidative Phenotype and Defective CaMKIIβ Signaling in Limb Girdle Muscular Dystrophy