Сарепта подписала лицензионное соглашение по генной терапии для КПМД 2А/R1, разрабатываемой в Национальном детском госпитале (США)

Сегодня, 4 августа 2021, компания Sarepta Therapeutics объявила, что после завершения ряда доклинических исследований и исследований безопасности компания подписала лицензионное соглашение по программе генной терапии, разрабатываемой в исследовательском институте при Национальном детском госпитале в США (Nationwide Children’s Hospital) для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии 2А.

В генной программе CAPN-3 будет использоваться вектор AAVrh74, который применяется и в других генных программах Сарепты (для мышечной дистрофии Дюшенна и для КПМД 2Е).

Доклиническая работа над программой CAPN-3 проводилась под руководством доктора Зарифы Саенк. В ходе этой работы были получены предварительные доказательства возможности замены гена CAPN-3 с помощью AAV для лечения КПМД 2А.

Источники:

Сарепта подписала лицензионное соглашение по генной терапии для КПМД 2А/R1, разрабатываемой в Национальном детском госпитале (США): 2 комментария

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте, как обрабатываются ваши данные комментариев.