Сегодня, 4 августа 2021, компания Sarepta Therapeutics объявила, что после завершения ряда доклинических исследований и исследований безопасности компания подписала лицензионное соглашение по программе генной терапии, разрабатываемой в исследовательском институте при Национальном детском госпитале в США (Nationwide Children’s Hospital) для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии 2А.
В генной программе CAPN-3 будет использоваться вектор AAVrh74, который применяется и в других генных программах Сарепты (для мышечной дистрофии Дюшенна и для КПМД 2Е).
Доклиническая работа над программой CAPN-3 проводилась под руководством доктора Зарифы Саенк. В ходе этой работы были получены предварительные доказательства возможности замены гена CAPN-3 с помощью AAV для лечения КПМД 2А.
Источники:
- пресс-релиз Sarepta: Sarepta Therapeutics Executes Licensing Agreement for Gene Therapy Program from Nationwide Children’s Hospital to Treat Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2A
- новость на сайте Coalition to Cure Calpain 3: Sarepta announces gene therapy program for LGMD2A/R1
Добавить комментарий