Клинические испытания LION-101 для КПМД 2i планируются в начале 2021

На изображении рисунок лабораторных колб жёлтого и розового цвета на светло-голубом фоне, а также надпись розовым шрифтом "Клинические испытания LION-101 для КПМД 2i планируются в начале 2021"

В летнем выпуске AAvenger компания AskBio сообщила, что клинические испытания генной терапии LION-101 для конечностно-поясной мышечной дистрофии 2i/R9 планируются к запуску в начале 2021 года.

Терапия LION-101 разработана для восполнения повреждённого, нефункционирующего гена FKRP. Доставка правильной копии гена FKRP происходит с помощью безвредной оболочки вируса, у которого была удалена вирусная ДНК. Ген доставляется в скелетные (произвольные) мышцы и в сердечную мышцу, и предполагается, что он будет работать как неповреждённый FKRP-ген.

Источники:

Полезные ссылки:

Внимание

Для сайта я подбираю материалы из различных источников, которые стараюсь максимально проверить на достоверность и научную значимость. Ссылки на источники размещаю в скобках после абзацев или в конце страницы/записи. Однако приведенную информацию нельзя рассматривать как абсолютно достоверный медицинский источник. Обязательно консультируйтесь со специалистами. Англо/франкоязычные тексты перевожу я сама. Я не врач и не профессиональный переводчик. Если Вы нашли ошибку, неточность или хотите дополнить информацию, пожалуйста, напишите мне на электронную почту lgmd.ru@gmail.com.
При использовании материалов сайта lgmd.ru обязательно указывайте активную ссылку на источник — сайт lgmd.ru.

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте как обрабатываются ваши данные комментариев.