В летнем выпуске AAvenger компания AskBio сообщила, что клинические испытания генной терапии LION-101 для конечностно-поясной мышечной дистрофии 2i/R9 планируются к запуску в начале 2021 года.
Терапия LION-101 разработана для восполнения повреждённого, нефункционирующего гена FKRP. Доставка правильной копии гена FKRP происходит с помощью безвредной оболочки вируса, у которого была удалена вирусная ДНК. Ген доставляется в скелетные (произвольные) мышцы и в сердечную мышцу, и предполагается, что он будет работать как неповреждённый FKRP-ген.
Источники:
Полезные ссылки:
Внимание
Для сайта я подбираю материалы из различных источников, которые стараюсь максимально проверить на достоверность и научную значимость. Ссылки на источники размещаю в скобках после абзацев или в конце страницы/записи. Однако приведенную информацию нельзя рассматривать как абсолютно достоверный медицинский источник. Обязательно консультируйтесь со специалистами. Англо/франкоязычные тексты перевожу я сама. Я не врач. Если Вы нашли ошибку, неточность или хотите дополнить информацию, пожалуйста, напишите мне на электронную почту lgmd.ru@yandex.ru.
При использовании материалов сайта lgmd.ru обязательно указывайте активную ссылку на источник – сайт lgmd.ru.
Добавить комментарий