Организация Coalition to Cure Calpain 3 ведёт международный регистр пациентов с конечностно-поясной (поясно-конечностной) мышечной дистрофией 2A / R1 и 1i/D4.
Для чего создаётся регистр пациентов?
Почему нужно регистрироваться в реестре пациентов?
Для редких заболеваний такие регистры особенно важны, т.к. разработчикам препаратов важно знать количество пациентов, страны, где это заболевание чаще встречается (что в дальнейшем повлияет на решение о проведении клинических испытаний), виды мутаций (для генетических болезней) и другие особенности.
Регистры помогают привлечь внимание к проблемам, увеличить финансирование (как с помощью благотворительности, так и с помощью научных грантов), поднять уровень осведомлённости о заболевании.
Если у вас или вашего близкого генетически подтверждённая конечностно-поясная (поясно-конечностная) мышечная дистрофия 2A/R1 (рецессивная кальпаинопатия) или 1i/D4 (доминантная кальпаинопатия), пожалуйста, зарегистрируйтесь в международном регистре пациентов с этим заболеванием.
Внимание! Если вы регистрировались в международном регистре пациентов с КПМД 2А до 2023 года, пожалуйста, внесите заново о себе данные в новую версию регистра (запущена в сентябре 2023 года). Ссылка выше.
Ответы нужно заполнять на английском языке. Если вы не владеете английским, то воспользуйтесь Яндекс (или Гугл) переводчиками. Перевод получается довольно неплохим.
Добавить комментарий