Изображение планеты Земля акварелью и заголовок записи о регистре по КПМД 2А

Международный регистр пациентов с конечностно-поясной (поясно-конечностной) мышечной дистрофией 2A / R1 и 1i/D4

Организация Coalition to Cure Calpain 3 ведёт международный регистр пациентов с конечностно-поясной (поясно-конечностной) мышечной дистрофией 2A / R1 и 1i/D4.

Для чего создаётся регистр пациентов?

Почему нужно регистрироваться в реестре пациентов?

Для редких заболеваний такие регистры особенно важны, т.к. разработчикам препаратов важно знать количество пациентов, страны, где это заболевание чаще встречается (что в дальнейшем повлияет на решение о проведении клинических испытаний), виды мутаций (для генетических болезней) и другие особенности.

Регистры помогают привлечь внимание к проблемам, увеличить финансирование (как с помощью благотворительности, так и с помощью научных грантов), поднять уровень осведомлённости о заболевании.


Если у вас или вашего близкого генетически подтверждённая конечностно-поясная (поясно-конечностная) мышечная дистрофия 2A/R1 (рецессивная кальпаинопатия) или 1i/D4 (доминантная кальпаинопатия), пожалуйста, зарегистрируйтесь в международном регистре пациентов с этим заболеванием.

Внимание! Если вы регистрировались в международном регистре пациентов с КПМД 2А до 2023 года, пожалуйста, внесите заново о себе данные в новую версию регистра (запущена в сентябре 2023 года). Ссылка выше.

Ответы нужно заполнять на английском языке. Если вы не владеете английским, то воспользуйтесь Яндекс (или Гугл) переводчиками. Перевод получается довольно неплохим.


Опубликовано

в

от

Комментарии

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте, как обрабатываются ваши данные комментариев.