Новости за период с февраля по май 2024. Более ранние смотрите в ленте.
Общие новости
Новости по подтипам:
— КПМД 2A/R1 (кальпаинопатия)
— КПМД 2B/R2 (дисферлинопатия, миопатия Миоши)
— КПМД 2C/R5 (гамма-саркогликанопатия)
Общие новости
Вышел новый выпуск журнала LGMD Magazine за 2024 год – Volume 4, Issue 2.
Мероприятия:
– 21 июня 2024 г. в Москве пройдёт Форум стран СНГ по орфанным заболеваниям (указано, что будет онлайн-трансляция),
– 20-21 июня 2024 г. в Москве пройдёт VI Всероссийский конгресс “Орфанные болезни”.
Новости по подтипам
КПМД 2A/R1 (кальпаинопатия)
Компания Vita Therapeutics через Coalition to Cure Calpain 3 опубликовала 22 апреля 2024 г. письмо пациентскому сообществу о том, что они приостанавливают разработку препарата для лечения кальпаинопатии (VTA-100 ), поскольку переключаются на поиск более универсального подхода для лечения мышечных дистрофий в целом.
Источник: Coalition to Cure Calpain 3 – Vita Therapeutics letter to the LGMD2A/R1 community, 22 апреля 2024.
Во Франции запускается ещё одно исследование естественной истории течения кальпаинопатии – CALNATHIS. Подробнее об исследовании на клиникалтрайлз: NCT06390566.
Источник: L’AFM-TÉLÉTHON – CALNATHIS – Étude française d’histoire naturelle LGMDR1/2A (calpaïnopathie), 14 мая 2024.
КПМД 2B/R2 (дисферлинопатия, миопатия Миоши)
В Белгородском университете (НИУ БелГУ) завершились доклинические испытания разрабатываемого препарата для лечения дисферлинопатии. Препарат разрабатывается совместно с Артген Биотех (пред.название “Институт стволовых клеток человека”).
Источник: ТАСС, 15 мая 2024.
КПМД 2C/R5 (гамма-саркогликанопатия)
В марте 2024 компания Atamyo получила разрешение на проведение в Европе клинических испытаний ATA-200 для лечения гамма-саркогликанопатии.
Источник: Atamyo – Atamyo Therapeutics Obtains Regulatory Authorization in Europe to Initiate a Clinical Trial for ATA-200, its Gene Therapy to Treat Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2C/R5, 26 марта 2024.
Для сайта я подбираю материалы из различных источников, которые стараюсь максимально проверить на достоверность и научную значимость. Ссылки на источники размещаю в скобках после абзацев или в конце страницы/записи. Однако приведенную информацию нельзя рассматривать как абсолютно достоверный медицинский источник. Обязательно консультируйтесь со специалистами. Англо/франкоязычные тексты перевожу я сама. Я не врач. Если Вы нашли ошибку, неточность или хотите дополнить информацию, пожалуйста, напишите мне на электронную почту lgmd.ru@yandex.ru.
При использовании материалов сайта lgmd.ru обязательно указывайте активную ссылку на источник – сайт lgmd.ru.
Добавить комментарий